泊马度胺是一种治疗多发性骨髓瘤的口服药。2013年，泊马度胺作为第三代免疫调节剂获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗多发性骨髓瘤。2020年11月，泊马度胺获得中国食品药品监督管理总局（NMPA）上市批件，泊马度胺的同类药物还包括沙利度胺、来那度胺。

　　多种作用机制，发挥抗MM活性

　　上调肿瘤抑制基因：肿瘤抑制基因是指一类存在于正常细胞中的，与原癌基因共同调控细胞生长和分化的基因，能够在多个环节上保护正常细胞，使其最终免于癌变，泊马度胺等药物可以通过上调肿瘤抑制基因（如p21WAF1）和下调致癌基因（如IRF4）,导致细胞周期停滞和细胞凋亡。

　　免疫调节：细胞因子是细胞分泌的在细胞间发挥调控作用的一类具有高活性的多肽蛋白，通过结合细胞表面的特定受体，激发细胞内信号通路，从而调控细胞的生长分化和效应，泊马度胺等药物可通过细胞因子增强促进Th1 T细胞反应和NK细胞活化。

　　微环境抑制：泊马度胺等药物可通过下调VEGF（血管内皮生长因子）、HIF-1a(缺氧诱导因子1a)、IL-6(血管内皮生长因子上游蛋白)、TNF-α（肿瘤坏死因子α）和IL-1β（白介素-1β）等因子抑制促使血管生成、骨髓瘤细胞生长和破骨细胞分化的微环境

　　副作用与相应处理：

　　1.血小板减少

　　血小板减少时，会增加出血风险。在泊马度胺+地塞米松方案中，泊马度胺会导致血小板减少，在28天的治疗周期中，通常在前两周更常发生，之后可逐渐恢复至治疗前水平。在治疗期间应监测血小板计数，如发现瘀青及出血等情况，应告知主管医师。血小板严重减少时应暂停治疗并在血小板计数恢复后酌情减少药物剂量，部分患者可能需要输注血小板。

　　2.中性粒细胞减少

　　在治疗期间应监测中性粒细胞计数，如有高热，寒颤等症状出现，应及时联系主管医师。一般情况下，ANC＜500/μL，本疗程内中断治疗，每周检测全血细胞计数生长因子（G-CSF、GM-CSF）支持治疗并预防性抗感染治疗，如果ANC恢复至≥500/μL，降低一个剂量梯度（1mg）后继续治疗，之后再次下降＜500/μL，本疗程内中断治疗，如果ANC恢复至≥500/μL，降低一个剂量梯度（1mg）后继续治疗。

　　3.感染

　　疾病本身会导致免疫力低下，易反复感染，治疗后导致的血液学毒性，会加重感染风险，如果出现感染的症状或体症，应及时告知主管医师后，医师会根据指南及临床经验给与抗感染支持，必要时暂停治疗或减低药物剂量。

　　4.皮疹

　　仅少数患者出现皮疹，且一般程度较轻，但皮疹仍应引起重视。部分皮疹可在发生时较轻微，之后可进一步加重，严重程度不一，轻微时局部点状红疹，严重时可整块皮肤剥脱。皮疹可在服药后数分钟出现，也可在数小时至几天后发生。发生皮疹后应及时就医，以便让医师评估其严重程度，采取恰当的治疗后，皮疹可消退，当皮疹仍反复出现时泊马度胺应进行剂量调整，若出现严重皮疹危及生命时，应及时终止治疗。

　　5.超敏反应

　　曾有接受泊马度胺治疗的患者报告过超敏反应，包括血管性水肿、严重过敏反应。发生血管性水肿或严重过敏反应的患者应永久停止用药。

　　6.肝毒性

　　接受泊马度胺治疗的患者中报告过肝脏衰竭甚至致死性事件。丙氨酸氨基转移酶和胆红素升高也在接受泊马度胺治疗的患者中出现。必须每月对肝功能进行监测。根据肝酶的水平评估是否需要停止用药。待其值返回到正常水平，可以考虑降低药物剂量继续治疗。

　　7.肿瘤溶解综合征

　　接受泊马度胺治疗的患者可能发生肿瘤溶解综合征（TLS）。在治疗前具有高肿瘤负荷的患者发生TLS风险更高。这些患者需要被主管医师密切监测，采取适当的预防措施。

　　8.眩晕和意识模糊

　　在没有主管医师的建议，不要服用可能导致眩晕或意识模糊的其他药物

　　9.胎儿损伤

　　在动物实验中发现泊马度胺可导致胎儿损伤。接受泊马度胺治疗的男性和女性均应避免生育，直到治疗结束后超过90天。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：泊马度胺/柏马度胺(POMALIDOMID)被加速获批用于治疗卡波西肉瘤？

　　更多药品详情请访问  泊马度胺  https://www.kangbixing.com/drug/pmda/