维奈克拉是一款BCL-2（B淋巴细胞瘤-2基因）抑制剂。维奈托克通过选择性抑制BCL-2蛋白来恢复肿瘤细胞程序性死亡机制（细胞凋亡），从而杀死肿瘤。美国FDA已批准维奈克拉用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病(CLL)、小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)、成人急性髓系白血病(AML)。在国内，维奈克拉获批与阿扎胞苷或地西他滨或低剂量阿糖胞苷联用，治疗年龄75岁及以上或因合并症不适于接受强诱导化疗的新诊断成人急性髓细胞性白血病（AML）患者。

　　急性髓系白血病（AML）是髓系造血干细胞恶性疾病。临床表现为贫血、出血、感染和髓外组织器官浸润为主要表现。AML多数病例病情急重，预后凶险，如不及时治疗常可危及生命。我国急性白血病比慢性白血病多见，其中急性髓系白血病最多（1.62/10万）。老年AML患者占全部AML的70%左右。由于老年患者体力状态差，合并症多，无法耐受强化疗且治疗过程中早期死亡率高，因此老年AML患者预后明显较年轻患者差。目前，已经有多种口服靶向药物（如维奈克拉）用于AML患者的治疗，对于年轻患者，大多与常规化疗方案联合。对于老年患者，可联合地西他滨、阿扎胞苷或单药治疗。

　　Ⅲ期VIALE-a研究更新了长期随访结果。该研究分为两组，分别为维奈克拉联合阿扎胞苷治疗组和安慰剂联合阿扎胞苷治疗组，用于治疗不适合进行强化化疗稳定初治急性髓系白血病（AML）患者。入选的AML患者总共有431例，这些患者中24.9%有IDH1/2突变，23.3%患者有TP53突变，16.6%患者有NMP1突变，14.1%患者有FLT-3突变。

　　研究结果显示，中位随访43.2个月，维奈克拉+阿扎胞苷组和安慰剂+阿扎胞苷组的中位总生存期（OS）分别为14.7个月vs9.6个月。在数据截止时，仍有49例患者在研究中，其中维奈克拉+阿扎胞苷组有48例患者。

　　达到完全缓解(CR)和血细胞计数未完全恢复的CR(CRi)且可测量微小残留病灶(MRD)<10^-3的患者中，维奈克拉联合阿扎胞苷组和安慰剂+阿扎胞苷组的中位总生存期（OS）分别为34.2个月vs25个月。

　　在MRD＞10^-3的CR和CRi患者中，维奈克拉联合阿扎胞苷组和安慰剂+阿扎胞苷组的中位总生存期（OS）分别为18.7个月vs15.1个月。

　　有IDH1/2突变的患者中，维奈克拉联合阿扎胞苷组和安慰剂+阿扎胞苷组的中位总生存期（OS）分别为19.9个月vs6.2个月。

　　通过这项研究，我们发现相比于安慰剂+阿扎胞苷组，维奈克拉+阿扎胞苷组治疗AML展示了良好的生存获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：白血病治疗药维纳妥拉/维奈妥拉(VENETOCLAX)的详细说明书

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