维奈托克(venetoclax)又译为维奈克拉,是BCL-2抑制剂。BCL-2是一种能抑制细胞(包括癌细胞)凋亡的蛋白,但肿瘤患者体内的BCL-2蛋白会阻止肿瘤细胞凋亡。而BCL-2抑制剂能使BCL-2蛋白失去活性。简单来说就是BCL-2过分表达,会隔离促凋亡蛋白进而阻止肿瘤细胞正常凋亡,而BCL-2抑制剂维奈托克(Venetoclax)会选择性与BCL-2结合,促使癌细胞正常死亡。维奈托克(Venclexta)往往通过与其他药物联用的方式达到针对疾病的更佳治疗方法,常见的联用中包括依鲁替尼(ibrutinib)和维奈托克(Venclexta)联用,利妥昔单抗与维奈托克(Venclexta)联用等.
维奈托克被美国FDA授予“突破性药物”称号并取得优先审评资格。目前该药已在全球50多个国家/地区上市,目前,已经获批的适应症有:
1.二线治疗染色体17p缺失异常的慢性淋巴细胞白血病(CLL);
2.联合利妥昔单抗二线治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL);
3.联合阿扎胞苷/地西他滨/阿糖胞苷一线治疗不适合标准诱导治疗的急性粒细胞白血病。
慢性淋巴细胞白血病(CLL)
慢性淋巴细胞白血病(CLL)是一种缓慢生长类型的白血病,是成人中最常见的白血病类型之一,其特征为血液和骨髓中出现大量的未成熟淋巴细胞。CLL约占新诊白血病病例的三分之一。
维奈托克(venetoclax)的活性药物成分是一种口服B细胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)抑制剂,BCL-2在细胞凋亡(程序性细胞死亡)中发挥重要作用,可阻止一些细胞(包括淋巴细胞)的凋亡,并且在某些类型癌症中过度表达,与耐药性的形成相关。venetoclax旨在选择性抑制BCL-2的功能,恢复细胞的通讯系统,让癌细胞自我毁灭,达到治疗肿瘤的目的。
急性髓系白血病(AML)
急性髓系白血病(Acute myeloid leukemia,AML)是最具侵袭性和最难治疗的血液癌症之一,生存率较低,确诊为急性髓系白血病的患者,5年生存率只有28%左右。据估计,目前全球约有16万人患有急性髓系白血病,发病率为每10万人中103例新病例。
急性髓系白血病多发于中老年患者,患者的诊断中位年龄为68岁,在过去的数十年里,对于不能接受化疗或骨髓移植的患者,几乎没有其他的治疗选择。
维奈托克可在不适合接受化疗的老年急性髓性白血病患者中产生快速和持久的应答。高缓解率、低早期死亡率以及快速、持久的缓解令维奈托克成为老年急性髓性白血病患者的一种新的治疗选择!
维奈托克不良反应
低钙血症(16%至87%),高血糖症(67%),高钾血症(17%至59%),血清天冬氨酸转氨酶升高(53%),血清白蛋白降低(49%),低磷血症(45%),腹泻(43%),恶心(42%),低钠血症(40%),上呼吸道感染(36%),疲劳(32%),肌肉骨骼疼痛(29%),高磷血症(14%),腹痛(18%),便秘(16%),呕吐(16%),粘膜炎(13%)
肿瘤溶解综合征(2至3周提升阶段:13%;5周提升阶段:2%),关节痛(12%)咳嗽(22%),肺炎(14%),呼吸困难(13%),下呼吸道感染(11%)水肿(22%)发烧(18%)皮疹(18%)头痛(18%),头晕(14%)高尿酸血症(10%)
不良反应3-4级:白细胞减少症(89%;3/4级:42%;4级:11%),中性粒细胞减少症(50%至87%;≥3级:45%至63%;4级:33%),淋巴细胞减少(11%至74%;≥3级:7%至40%;4级:9%),贫血(33%至71%;≥3级:18%至26%),血小板减少症(29%至64%;≥3级:20%至31%;4级:15%)。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:维奈托克/维纳托克(VENETOCLAX)治疗急性髓系白血病的国际研究数据
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