甲状腺髓样癌是一种起源于甲状腺滤泡旁细胞（C细胞）的恶性肿瘤，其恶性程度仅次于未分化癌，具有强浸润性、易转移、复发及预后差等特性。其主要原因是RET原癌基因突变，且约95%遗传性甲状腺髓样癌和70%散发性甲状腺髓样癌是由位于10q11.2原癌基因RET突变所致。

　　凡德他尼是一种抑制血管内皮生长因子受体2、3(VEGFR2、3)、表皮生长因子受体(EGFR)和转染重排(RET)酪氨酸激酶活性的新型口服活性拮抗剂。

　　2011年4月6日，凡德他尼获得美国食品与药品管理局(FDA)批准用于治疗甲状腺髓样癌(MTC)。该制剂是FDA迄今批准的首个专门用于治疗MTC的靶向药物。

　　一项双盲，安慰剂作对照研究,将无法切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌患者，随机分配至凡德他尼组（每天口服300mg，N=231）与安慰剂组（N=100）。

　　实验人群58％为男性，94％为白人，中位年龄为50岁。此项实验的主要目的是，证明与安慰剂相比，凡德他尼能改善PFS（无进展生存率）。其他研究终点包括OS（总生存率）和ORR（总客观缓解率）。

　　PFS实验分析结果显示，随机接受凡德他尼治疗的患者，其PFS在统计学上显著改善（HR=0.35，95%可信区间，CI=0.24-0.53，P<0.0001）。两组的中位PFS为：22.6个月VS 16.4个月。两组的ORR为44%，而随机接受安慰剂治疗的患者ORR为1%。

　　在凡德他尼治疗的患者中，最常报告（＞20%）的不良药物反应有：腹泻/结肠炎，皮疹，痤疮样皮炎，高血压，恶心，头痛，上呼吸道感染，食欲减退和腹痛。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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