首款IDH2口服抑制剂恩西地平（商品名IDHIFA，曾用名AG-221）获美国FDA批准上市，用于治疗罹患复发性或难治性急性骨髓性白血病（AML），且带有IDH2突变的成人患者。enasidenib是首款针对IDH2的口服抑制剂，也是美国FDA批准的唯一一款针对这一患者群体的疗法。

　　恩西地平的批准是基于单臂临床试验的结果，其中199例患者。试验中所有患者均复发或难治AML，并通过RealTime检测检测到IDH2突变，均用恩西替尼治疗。

　　特别是，FDA对两种结果的速率和持续时间进行了批准：完全反应和部分血液恢复（CRh）的完全反应，这意味着没有发现白血病的迹象，但有一些血液计数，或只是血小板计数，尚未恢复正常水平。该机构还引用了这样一个发现：34％的患者在入院时需要红细胞和/或血小板输注在至少一个56天的时间内不再需要输注，恩西替尼。

　　药物的常见副作用包括黄疸和恶心。14％的患者发生严重的副作用，称为分化综合征，包括发烧和呼吸窘迫，如果不治疗可能致命。

　　恩西地替尼阶段I/II临床试验的详细资料显示，总体而言，40％的研究参与者对恩西地替反应，19％的患者完全缓解白血病。公布的结果还显示，试验中所有患者使用研究药物开始治疗的中位总生存期为9.3个月，达到完全缓解的患者中位总生存期为19.7个月。在这种情况下，基于已经患有复发性白血病的患者治疗失败的风险很高，8个月以上的完全反应是长时间的，”特别是单次靶向治疗。

　　Enasidenib(恩西地平)，商品名Idhifa，由Agios和Celgene联合开发，2017年8月1日，获得FDA批准上市，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。恩西地平获得了FDA审评的快速通道和优先审评的资格，同时获得了FDA“孤儿药”资格认定。

　　推荐剂量

　　IDHIFA的推荐开始剂量为100 mg口服每天1次有或无食物直至疾病进展或不可接受毒性。对无疾病进展或不可接受毒性患者，治疗共最小6个月允许对临床反应时间。

　　不要分裂或压碎IDHIFA片。给予恩西地平片口服每天约相同时间。如一剂IDHIFA至正常时间表被呕吐，缺失，或不能在寻常时间服用，尽可能在相同天马上给予剂量，和返回下一天正常时间表。

　　不良反应

　　最常见不良反应(≥20%)包括恶心，呕吐，腹泻，升高的胆红素，和食欲减低。

　　在特殊人群中使用

　　哺乳：建议妇女不要哺乳喂养。

　　给药和贮存指导

　　建议患者不要咀嚼或分裂片但与一杯水吞咽整片。

　　指导患者如他们缺失一剂或一剂恩西地平后呕吐，尽可能在相同天马上服用和下一天返回正常时间表。警告患者不要服2剂组成缺失剂量。保持IDHIFA在原始容器。保持与干燥剂罐紧闭与内部片避潮湿保护。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(ENASIDENIB/IDHIFA)的作用功效和使用方法

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