普拉替尼是由Blueprint Medicines开发，并由基石药业获得在大中华区的独家开发和商业化授权。该药物是一种口服、每日一次的强效高选择性RET抑制剂，能够抑制RET及其下游分子磷酸化，从而有效抑制表达RET基因变异的细胞增殖。普拉替尼对RET的选择性显著高于已批准的多激酶抑制剂，这使得它在预防临床耐药方面展现出独特优势。

　　RET融合阳性NSCLC的治疗现状

　　在普拉替尼获批之前，RET融合阳性NSCLC患者的治疗选择相对有限，且效果不理想。传统化疗、多重激酶抑制剂和免疫治疗等方法的疗效均有限，尤其是当患者被确诊时大多已处于晚期，治疗难度极大。因此，开发针对RET基因变异的有效靶向药物成为了该领域的重要研究方向。

　　普拉替尼在RET融合阳性NSCLC中的疗效

　　普拉替尼在RET融合阳性NSCLC患者中的疗效得到了多项临床研究的验证。其中，ARROW研究是一项全球性I/II期临床研究，旨在评估普拉替尼在RET融合阳性NSCLC患者中的安全性、耐受性和有效性。研究结果表明，不管患者既往是否接受过治疗，普拉替尼均取得了持久的临床获益。

　　对于既往接受过铂类化疗的RET融合阳性晚期NSCLC患者，普拉替尼的确认客观缓解率（ORR）达到66.7%，包括1例完全缓解和21例部分缓解；疾病控制率（DCR）更是高达93.9%。而对于未接受过系统性治疗的患者，普拉替尼的ORR达到83.3%，包括2例完全缓解和23例部分缓解；DCR为86.7%。这些数据表明，普拉替尼在RET融合阳性NSCLC患者中具有显著的疗效。

　　普拉替尼的获批上市打破了RET融合阳性NSCLC治疗领域的困境，为患者提供了新的治疗选择。作为一种强效高选择性的RET抑制剂，普拉替尼不仅能够有效抑制RET基因变异引起的细胞增殖，还能够预防可能导致治疗耐药的继发性RET基因融合突变的产生。因此，普拉替尼有望成为国内RET融合阳性NSCLC患者的标准治疗方案，并为更多患者带来生存获益。

　　综上所述，普拉替尼在RET融合阳性转移性NSCLC患者中的疗效显著，为患者提供了新的治疗希望。随着临床应用的不断深入和研究的持续开展，我们有理由相信普拉替尼将在癌症治疗领域发挥更加重要的作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：普吉华/普拉替尼(GAVRETO/PRALSETINIB)为存在NTRK基因突变的患者提供了新的选择？

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