司美替尼（商品名：科赛优，Selumetinib）是由阿斯利康和默沙东共同研发的一种口服、强效、选择性MEK1/2抑制剂。这种药物通过阻断参与促进细胞生长的特定酶（MEK1和MEK2），从而减缓丛状神经纤维瘤的生长。在NF1患者中，这些酶往往过度活跃，导致肿瘤以不受控制的方式生长。司美替尼的引入，为NF1-PN患者提供了新的治疗选择。

　　临床试验结果显示，司美替尼在治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者中，表现出显著的疗效。在一项名为SPRINT的开放标签、多中心、II期研究中，司美替尼在治疗有症状的患者方面展现出了显著的临床改善。68%的患者体现了部分缓解，且肿瘤体积显著减小。研究中的患者3年无疾病进展率达到84%，相较于自然史患者3年仅15%的无疾病进展率，这一结果令人振奋。

　　此外，司美替尼在治疗过程中还能帮助缓解疼痛、功能障碍和其他临床并发症。患者疼痛强度平均降低2.14分，运动功能障碍得到有效改善，生活质量得到显著提升。在安全性方面，12个治疗周期内患者用药依从性超95%，表明其具有良好的耐受性和依从性。

　　然而，司美替尼在治疗过程中也可能引起一系列不良反应，包括呕吐、血肌酸磷酸激酶升高、腹泻、恶心等。这些不良反应多数为轻至中度，且多数患者可以通过调整剂量或辅助药物得到缓解。对于皮肤反应和眼部毒性等较为严重的不良反应，患者应在医师的指导下进行密切监测和治疗。

　　值得注意的是，司美替尼于2020年4月在美国获批上市，并于2023年5月在国内获批用于治疗3岁及以上无法手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者。该药物在国内价格较高，但已纳入医保，为部分患者减轻了经济负担。同时，老挝卢修斯制药生产的司美替尼仿制药也已上市，为全球患者提供了更多选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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