维莫德吉(VISMODEGIB/ERIVEDGE)是由罗氏(Roche)的基因技术公司(Genentech)研发的一种口服、高选择性的Hedgehog通路小分子抑制剂。该药物于2012年1月在美国获得FDA批准上市,主要用于治疗已经不能通过手术或化疗治疗的局部晚期基底细胞癌或癌变已扩散至身体其他器官的基底细胞癌患者。维莫德吉通过抑制Hedgehog信号通路发挥作用,该通路在大多数基底细胞瘤中活性较高,是肿瘤生长的关键调控机制之一。
临床疗效的验证
多项多中心临床试验评估了维莫德吉在治疗转移性基底细胞癌中的安全性和有效性。其中一项重要的研究纳入了96例有局部晚期或转移性皮肤基底细胞癌的患者,结果显示,在接受维莫德吉治疗的转移性基底细胞癌患者中,部分缓解率达到了30%,而在局部晚期基底细胞癌患者中,完全加部分缓解率更是高达43%。这一数据初步证明了维莫德吉在治疗基底细胞癌中的潜力。
进一步的临床试验则提供了更为详尽的数据支持。在一项30个月更新的临床试验中,研究者评估了维莫德吉在33名转移性基底细胞癌患者和63名不适合手术的局部晚期基底细胞癌患者中的疗效。结果显示,转移性基底细胞癌患者的客观缓解率为48.5%,中位缓解持续时间为14.8个月;而不适合手术的局部晚期基底细胞癌患者的客观缓解率则达到了60.3%,中位缓解持续时间为26.2个月。这些数据不仅验证了维莫德吉在转移性基底细胞癌中的疗效,还显示了其在延长患者生存期方面的潜力。
安全性与不良反应
尽管维莫德吉在治疗转移性基底细胞癌中展现出了显著的效果,但其安全性同样值得关注。根据临床试验数据,维莫德吉的常见副作用包括肌肉痉挛、脱发、体重减轻、乏力、恶心、呕吐、味觉变化或丧失、食欲下降、便秘和腹泻等。此外,还有部分患者出现了较为严重的不良事件。然而,研究者指出,尽管有不良事件发生,但所有死亡病例与研究药物无关,进一步证明了维莫德吉在治疗过程中的相对安全性。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!