吉妥珠单抗（MYLOTARG），也称为吉妥单抗，是一种创新的抗体药物偶联物（ADC），其独特的结构使其在治疗急性髓性白血病（AML）中展现出显著的疗效。本文将从吉妥珠单抗的作用机制、适应症、临床数据以及安全性等方面，综合评估其在AML治疗中的疗效。

　　吉妥珠单抗的作用机制

　　吉妥珠单抗是一种针对CD33抗原的靶向治疗药物。CD33是一种在成髓细胞表面表达的抗原，广泛存在于AML患者的肿瘤细胞中，尤其是在多达90%的AML患者中都存在。吉妥珠单抗通过其抗体部分（hP67.6）特异性地识别并结合CD33抗原，随后被肿瘤细胞内化。在细胞内，吉妥珠单抗释放出其连接的细胞毒素卡其霉素（calicheamicin），这种毒素能够诱导双链DNA断裂，进而导致细胞周期停滞和凋亡细胞死亡。

　　适应症

　　吉妥珠单抗被批准用于治疗新诊断的CD33阳性的成人AML患者，以及2岁以上的复发或难治性AML患者。这一适应症范围广泛，覆盖了从初次确诊到疾病复发或难治的多个阶段，为AML患者提供了更多的治疗选择。

　　临床数据

　　在临床研究中，吉妥珠单抗展现了令人鼓舞的疗效。特别是在与新诊断的AML患者进行的联合用药III期临床试验（ALFA-0701研究）中，吉妥珠单抗与化疗药物（如柔红霉素和阿糖胞苷）联合使用，显著提高了患者的中位无事件生存期（EFS）和中位总生存期（OS）。数据显示，联合用药组的中位EFS为17.3个月，而对照组仅为9.5个月；中位OS为27.5个月，对照组为21.8个月。这一结果不仅延长了患者的生存时间，还提高了患者的生存质量。

　　安全性

　　尽管吉妥珠单抗在疗效上表现出色，但其安全性也是临床应用中不可忽视的重要方面。常见的副作用包括发热、恶心、感染、呕吐、出血和血小板水平降低等。较严重的副作用可能包括低血象、感染、肝损伤、肝静脉阻塞和严重出血等。因此，在使用吉妥珠单抗时，需要密切监测患者的肝脏等器官功能指标以及发热、呼吸等体征，以确保一旦出现严重不良反应可及时停药并采取相应的治疗措施。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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