玛伐凯泰（商品名：CAMZYOS，通用名：mavacamten）的出现，无疑为肥厚型心肌病（HCM）的治疗带来了革命性的进展。这种心肌肌球蛋白选择性的别构可逆性抑制剂，以其独特的药理机制和显著的临床疗效，正在逐步改变肥厚型心肌病患者的生活质量和预后。

　　肥厚型心肌病是一种常见的心肌疾病，其特点为心室壁呈不对称性肥厚，常侵及室间隔，导致左心室血液充盈受阻，左心室舒张期顺应性下降。患者中约70%为梗阻性肥厚型心肌病（HOCM），这类患者因心肌肌节蛋白基因突变导致心肌过度收缩，心室壁肥厚引起左心室流出道（LVOT）梗阻，进而引发运动耐力下降、呼吸困难等症状，甚至可能导致心力衰竭和心源性猝死。

　　传统的治疗方法包括药物治疗和室间隔减容治疗（SRT），但这些药物多为非特异性对症治疗，疗效因人而异，且手术治疗存在一定的风险和局限性。因此，寻找一种更为有效、安全的治疗方法，一直是医学界关注的焦点。

　　玛伐凯泰的出现，为肥厚型心肌病的治疗带来了新的希望。作为一种心肌肌球蛋白ATP酶抑制剂，玛伐凯泰能够调节肌球蛋白头的数量，减少动力产生（收缩期）和残留（舒张期）横桥形成的概率，从而缓解左心室流出道梗阻，改善心脏功能。

　　在多项临床研究中，玛伐凯泰展现出了卓越的疗效。例如，在VALOR-HCM试验中，玛伐凯泰显著降低了接受间隔缩小治疗（SRT）的患者的LVOT梯度，并改善了心脏充盈压。而在EXPLORER-HCM试验中，玛伐凯泰更是被证实能够显著降低运动后LVOT梯度，改善NYHA心功能分级和多项健康相关生活质量指数。

　　尤为值得一提的是，玛伐凯泰是首个且目前唯一获得美国FDA批准的心肌肌球蛋白抑制剂，适用于治疗有症状的纽约心脏协会（NYHA）心功能II-III级的梗阻性肥厚型心肌病成人患者。这一批准不仅标志着玛伐凯泰在疗效和安全性上得到了权威机构的认可，也为其在全球范围内的推广和应用奠定了基础。

　　随着玛伐凯泰在全球范围内的逐步推广，越来越多的肥厚型心肌病患者将受益于这一革命性的药物。其独特的药理机制和显著的临床疗效，使得玛伐凯泰有望成为肥厚型心肌病治疗领域的重要里程碑。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：接受迈凡妥/玛伐凯泰(CAMZYOS)治疗的患者他们心脏功能改善主要体现在哪几个方面？

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