RET基因融合是甲状腺癌发生的重要机制之一，尤其在分化型甲状腺癌（DTC）和甲状腺髓样癌（MTC）中较为常见。据统计，中国人群中甲状腺癌RET融合阳性的发生率约为6%，而在散发性甲状腺髓样癌中，RET突变的发生率更是高达50%。RET基因融合通过形成新的融合基因，激活RET蛋白，进而增强信号转导功能，导致肿瘤发生。

　　赛普替尼的临床研究

　　赛普替尼（RETEVMO）的疗效在多项临床试验中得到了验证。其中，LIBRETTO-001和LIBRETTO-321研究是两项具有代表性的全球多中心临床试验。LIBRETTO-001研究纳入了包括RET融合阳性甲状腺癌患者在内的多个队列，结果显示，在经治的RET融合阳性甲状腺癌患者中，客观缓解率（ORR）高达79%，中位无进展生存期（PFS）为20.1个月，1年无进展生存率为64%。这一数据表明，赛普替尼对于RET融合阳性的甲状腺癌患者具有显著的抗肿瘤活性。

　　而在中国人群中，LIBRETTO-321研究进一步证实了赛普替尼的疗效。该研究成功入组了77名携带RET基因改变的晚期实体瘤患者，包括RET融合阳性的甲状腺癌患者。结果显示，初治患者在接受赛普替尼治疗后，在第8周即达到经证实的部分缓解（PR）并持续缓解，且不良反应可控可耐受。这表明赛普替尼在中国晚期RET融合阳性甲状腺癌患者中同样具有良好的疗效和安全性。

　　赛普替尼的适应症与安全性

　　2022年10月，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准赛普替尼用于治疗RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者、需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌（TC）成人和12岁及以上儿童患者。

　　在安全性方面，赛普替尼的大多数不良反应为1级或2级，最常见的≥3级不良事件包括高血压、丙氨酸氨基转移酶水平升高、天冬氨酸氨基转移酶水平升高、低钠血症和腹泻等。这些不良反应大多可控可耐受，且未出现新的安全问题。

　　随着分子靶向治疗的不断发展，个体化治疗已成为晚期甲状腺癌的重要方向。赛普替尼作为一种高效、高选择性的RET抑制剂，为RET融合阳性甲状腺癌患者提供了新的治疗选择。未来，随着更多临床试验的开展和数据的积累，赛普替尼在甲状腺癌治疗中的应用将更加广泛和深入。同时，我们也期待更多新型靶向药物的涌现，为患者带来更多治疗选择和生存获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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