普拉替尼（商品名：普吉华，通用名：Pralsetinib，简称普拉替尼）作为一种新型的精准肿瘤学药物，近年来在治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中展现出了卓越的功效。该药物由Blueprint Medicines公司研发，并由罗氏子公司推向市场，不仅在美国获得了食品和药物管理局（FDA）的加速批准，还在中国获得了国家药品监督管理局（NMPA）的批准，成为治疗RET融合阳性NSCLC的重要选择。

　　普拉替尼的药物特性

　　普拉替尼是一种口服、每日一次的强效、高选择性RET（Rearranged during Transfection）抑制剂。它能够选择性地抑制RET及其下游分子磷酸化，有效抑制表达RET基因变异的细胞增殖。相比已批准的多激酶抑制剂，普拉替尼对RET的选择性显著提高，从而有可能预防临床耐药的发生。

　　临床试验的卓越数据

　　普拉替尼在多项临床试验中表现出色，尤其是I/II期ARROW研究的结果令人振奋。在ARROW研究中，普拉替尼作为单药疗法，用于治疗先前没有接受过RET抑制剂治疗的RET融合阳性晚期NSCLC患者。数据显示，在75例初治患者中，总缓解率（ORR）高达72.0%；而在136例先前接受过含铂化疗的患者中，ORR也达到了58.8%，中位缓解持续时间（DOR）为22.3个月。这一数据表明，普拉替尼在晚期RET融合阳性NSCLC患者中表现出快速、强效、持久的临床应答。

　　普拉替尼的适应症与临床应用

　　普拉替尼已获中国国家药品监督管理局批准，用于转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。此外，它还被批准用于需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者的治疗，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者的治疗。

　　普拉替尼的安全性与耐受性

　　在临床试验中，普拉替尼的安全性和耐受性得到了充分验证。无论患者是否接受过先前的系统性治疗，普拉替尼均显示出良好的获益风险比。对于RET融合阳性的NSCLC患者，普拉替尼的治疗未发现新的安全信号，整体安全可控，是一种极具前景的靶向治疗药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：普吉华/普拉替尼(GAVRETO/PRALSETINIB)为存在NTRK基因突变的患者提供了新的选择？

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