胆管癌是一种恶性程度极高的肿瘤，其侵袭性强、预后差，很多患者在确诊时已处于晚期，失去了手术机会。传统的一线标准化疗方案对晚期胆管癌的客观缓解率（ORR）仅为15%-26%，且常发生耐药，缺乏标准的二线治疗方案。因此，临床亟需新的治疗方案来改善患者的生存状况。

　　2020年4月，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了靶向药培米替尼（Pemigatinib，商品名Pemazyre）的上市申请，用于治疗FGFR2基因融合/重排的经治晚期胆管癌患者。培米替尼是全球首款胆管癌靶向疗法，它的出现为胆管癌患者带来了新的治疗希望。

　　培米替尼属于激酶抑制剂类药物，通过阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的作用，有助于阻止或减缓癌细胞的扩散。该药物的获批是基于一项代号为FIGHT-202（NCT02924376）的临床试验。试验结果显示，在107例存在FGFR2融合/重排的患者中，所有患者对治疗都有反应，培米替尼单药治疗的总缓解率为36%，其中包括2.8%的完全缓解和33%的部分缓解；疾病控制率为82%。中位缓解持续时间为9.1个月，63%的患者在6个月或更长时间获得缓解，18%的患者在12个月或更长时间保持缓解。

　　这些数据表明，培米替尼在二线治疗FGFR2融合/重排的胆管癌患者中具有显著的疗效。更重要的是，在数据截止时，总生存期（OS）尚未达到，但培米替尼的中位总生存期（OS）为21.1个月。有研究显示，以往二三线治疗患者的历史平均生存期为6-7个月，这意味着培米替尼二线治疗方案将患者的生存期延长了3倍还多。

　　此外，培米替尼的耐受性相对良好，大多数不良事件的严重程度为1级或2级。最常见的不良反应（发生率≥20%）包括高磷酸盐血症、脱发、腹泻、指甲毒性、疲劳、消化不良、恶心、便秘、口腔炎、干眼症、口干、食欲不振、呕吐、关节痛、腹痛、低磷血症、背痛和皮肤干燥等。尽管存在这些不良反应，但研究过程中未见不可控不良反应，说明培米替尼在治疗晚期胆管癌中的安全性相对较高。

　　培米替尼的成功研发和应用，不仅为胆管癌患者提供了新的治疗选择，也推动了胆管癌个体化治疗的发展。通过检测患者胆管癌细胞中的FGFR基因突变来确定治疗的适应症，这种个体化治疗策略能够减少对不适宜患者的治疗，从而提高药物的安全性和疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：培美替尼/培米替尼(PEMAZYRE/PEMIGATINIB)的用法用量和使用说明

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