阿伐替尼（AYVAKIT，Avapritinib），一种强效、高选择性的KIT和血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）抑制剂，在治疗多种疾病中显示出显著疗效。特别是在治疗成人惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）方面，阿伐替尼已成为全球首款且目前唯一获批的药物。然而，对于患者和医疗专业人士而言，药物的安全性始终是一个核心关注点。

　　阿伐替尼在治疗ISM方面的安全性，主要基于其临床试验的结果。其中，PIONEER（NCT03731260）试验是一项大规模的随机、双盲、安慰剂对照临床试验，涉及141名ISM患者在13个国家的49个研究中心接受治疗。该试验的关键研究终点包括通过ISM-SAF TSS评估的疾病症状变化、患者报告的生活质量、肥大细胞负荷的测量以及安全性。

　　在PIONEER试验的24周治疗期后，阿伐替尼显示出优于安慰剂的效果。具体来说，阿伐替尼在所有病理性肥大细胞负荷指标上均实现了快速、持久和统计学显著的降低。此外，在TSS方面，阿伐替尼也取得了统计学上显著且临床上有意义的改善，这种改善在ISM-SAF所测量的所有类型的症状中都有体现，并且随着时间的推移而加深。

　　在安全性方面，阿伐替尼同样表现出良好的耐受性和安全性。试验数据显示，大多数不良事件（AEs）为轻度至中度，且导致停药的治疗相关AEs在两组中均较低。具体来说，与阿伐替尼组（5.0%）相比，安慰剂组报告的严重不良事件更高（11.3%）。试验中最常见的治疗相关不良事件（≥5%）包括头痛、恶心、外周水肿、眶周水肿和头晕。这些不良反应的发生率在阿伐替尼组和安慰剂组之间差异不大，表明阿伐替尼在提供显著疗效的同时，也保持了相对较好的安全性。

　　此外，阿伐替尼在治疗晚期系统性肥大细胞增多症（SM）中的其他亚型（如侵袭性SM、伴有相关血液肿瘤的SM和肥大细胞白血病）的临床试验中，也显示出了良好的安全性和疗效。这些试验进一步支持了阿伐替尼在治疗SM相关疾病中的广泛应用前景。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 阿伐替尼 https://www.kangbixing.com/drug/awptn/