RET融合基因的发现为NSCLC的治疗提供了新的视角。RET激酶的基因组改变，包括融合和点突变，会导致RET信号过度活跃和细胞生长不受控制，这在多种肿瘤类型中均有发现，但发生频率不同。RET融合主要见于不吸烟的肺腺癌患者，且对化疗相对敏感。在NSCLC中，RET融合的发生率为0.7%~2%，而在特定患者群体中，如EGFR、ALK、ROS1等野生型患者，其发生率可高达6.3%。

　　塞尔帕替尼的研发与获批

　　塞尔帕替尼（Selpercatinib）是一种高选择性的RET酪氨酸激酶抑制剂，其设计初衷是精准靶向并抑制RET融合蛋白的活性，从而阻断下游信号通路的传导，抑制肿瘤细胞的增殖与扩散。2020年5月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了塞尔帕替尼用于治疗RET融合阳性的转移性NSCLC的成年患者，以及需要系统性治疗的携带RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌的成人和12岁及以上的儿童患者。

　　临床试验中的卓越疗效

　　塞尔帕替尼的获批基于I/II LIBRETTO-001试验数据。该试验评估了塞尔帕替尼在RET融合突变的NSCLC和甲状腺癌中的作用。在针对RET融合阳性NSCLC患者的临床试验中，塞尔帕替尼展现了令人振奋的治疗效果。数据显示，在105例既往接受过铂类药物化疗的RET融合阳性NSCLC成人患者中，客观缓解率（ORR）达64%，而在获得缓解的患者中，81%的患者缓解持续时间至少为6个月。对于初治的RET融合阳性NSCLC患者，ORR更是高达84%，其中58%获得缓解的患者的缓解持续时间至少为6个月。

　　广泛的适应症与安全性

　　除了NSCLC，塞尔帕替尼还适用于治疗RET基因突变相关的其他肿瘤类型，包括甲状腺癌、胃肠恶性肿瘤等。其适应症广泛，不仅适用于成人患者，也适用于12岁及以上的儿童患者。在安全性方面，塞尔帕替尼的耐受性良好，但也可能出现一些不良反应，如高血压、胃肠道反应、疲劳乏力、骨骼肌肉疼痛和皮肤不适等。然而，这些不良反应大多可以通过医生的指导和调整剂量来管理。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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