依维替尼（Ivosidenib），商品名拓舒沃（Tibsovo），是一种针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的口服靶向抑制剂。该药物的研发和应用为IDH1突变相关疾病的治疗带来了新的希望，尤其在急性髓系白血病（AML）和胆管癌的治疗中展现出显著的疗效。

　　一、临床试验数据

　　依维替尼的临床试验数据令人瞩目，特别是在治疗IDH1突变的AML和胆管癌患者中。

　　在治疗AML的临床试验中，依维替尼展现出了良好的疗效和安全性。例如，在AGILE III期临床试验中，依维替尼联合阿扎胞苷的治疗方案显著延长了患者的生存期，并提高了生活质量。该试验是一项全球多中心、双盲、随机、安慰剂对照的研究，旨在评估依维替尼在新诊断的IDH1突变AML患者中的疗效。结果显示，接受依维替尼治疗的患者中，相当一部分患者达到了完全缓解或部分缓解，且缓解持续时间较长。此外，依维替尼还改善了部分患者的输血依赖状况，减少了输血需求。

　　在治疗胆管癌的临床试验中，依维替尼同样表现出色。一项针对经治携带IDH1突变的局部进展或转移性成人胆管癌患者的临床试验显示，依维替尼组的中位总生存期（OS）显著长于安慰剂组。这些数据证明了依维替尼对于IDH1突变的晚期胆管癌患者的临床益处。

　　二、适应症

　　依维替尼已被批准用于治疗以下适应症：

　　1.‌急性髓系白血病（AML）‌：

　　2.新诊断的年龄≥75岁或因合并症不能使用强化诱导化疗的成人患者；

　　3.复发性或难治性AML成人患者。

　　‌4.胆管癌‌：既往接受过治疗，且通过FDA批准的测试检测到的具有IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌的成年患者。

　　三、用法用量

　　依维替尼的推荐剂量为每次500毫克，每天口服一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。该药物可与食物一同服用，也可单独服用，但不建议与高脂肪膳食一起服用，因为这会导致依维替尼浓度增加。每天应在同一时间口服依维替尼片，不要劈开或压碎药片。

　　如果服药后呕吐，不要补服，等到第二天按原计划服药。如果漏服或没有在规定时间服药，应尽快服药，但要在原定下一次服药前至少12个小时，第二天恢复原本服药时间。两次服药间隔不能少于12小时。

　　四、注意事项

　　‌分化综合征‌：在临床试验中，部分AML患者在接受依维替尼治疗后出现了分化综合征。这是一种与骨髓细胞的快速增殖和分化有关的疾病，如果不进行治疗，可能会危及生命。分化综合征的症状包括非感染性白细胞增多、外周水肿、发热、呼吸困难等。如果出现疑似分化综合征的症状，应立即就医并告知医生正在使用依维替尼。

　　‌心电图监测‌：在治疗期间，应定期监测心电图，以评估QTc间期的变化。如果出现QTc间期延长的情况，应及时调整剂量或停药。

　　‌肝肾功能‌：对于存在严重肾脏或肝脏损害的患者，在开始使用依维替尼之前，应考虑其风险和潜在获益。

　　‌药物相互作用‌：依维替尼与某些药物可能存在相互作用，如强效CYP3A4抑制剂。在使用这些药物时，可能需要调整依维替尼的剂量。

　　‌妊娠与哺乳‌：妊娠期女性接受依维替尼治疗可能对胎儿造成伤害。因此，在妊娠期间应避免使用依维替尼。同时，尚无关于依维替尼对母乳喂养幼儿影响的数据，因此建议在治疗期间和最后一次给药后至少1个月内停止哺乳。

　　五、结论

　　依维替尼/拓舒沃作为一种创新的IDH1抑制剂，在治疗携带IDH1突变的AML和胆管癌患者中展现了显著的疗效和优势。其详细的临床试验数据和说明书内容为我们提供了全面的了解和使用指导。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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