肝内胆管癌（ICC）是一种起源于胆管系统的恶性肿瘤，因其早期症状不明显，往往在晚期才被诊断，给治疗带来极大挑战。近年来，随着精准医疗的发展，针对特定基因变异的靶向治疗药物崭露头角，其中培米替尼（Pemigatinib）作为一种针对FGFR（成纤维细胞生长因子受体）基因变异的有效药物，为肝内胆管癌患者提供了新的治疗选择。

　　培米替尼是一种小分子激酶抑制剂，主要靶向FGFR1、FGFR2和FGFR3，对FGFR4的抑制作用较弱，但相比其他FGFRs，其抑制FGFR2的效力尤为突出。在FGFR基因发生融合或突变的胆管癌患者中，FGFR通路异常激活，成为肿瘤生长和扩散的关键驱动因素。培米替尼通过与FGFR的胞内区结合，抑制受体磷酸化，从而阻断下游信号通路的传导，有效抑制肿瘤细胞的增殖和存活。

　　培米替尼主要适用于局部晚期或转移性肝内胆管癌患者，这些患者的肿瘤已无法通过手术治疗，且经检测确认存在FGFR2基因融合或其他重排。此外，培米替尼也被用于FGFR2基因融合或突变的非小细胞肺癌患者，显示了其广泛的适用性。

　　培米替尼的推荐剂量为每天口服13.5毫克，连续服用14天，之后停药7天，构成一个21天的治疗周期。治疗应持续进行，直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。药片应整片吞服，不应咀嚼或压碎，通常建议空腹服用，即饭前1小时或饭后2小时。剂量的确定需根据患者的体重、肝功能及其他相关因素进行个体化调整，务必遵循医生的指导。

　　尽管培米替尼在治疗肝内胆管癌方面显示出显著疗效，但使用时仍需注意以下几点：

　　眼部问题：可能导致视力问题，如干眼和视网膜病变，出现眼部症状时应立即咨询医生。

　　血磷增高：可能引起血磷水平升高，需定期监测血磷水平。

　　肝功能监测：培米替尼可能对肝功能产生影响，需定期检查肝功能，防止肝损伤。

　　胎儿风险：可能对胎儿造成伤害，育龄女性和男性在治疗期间应采取有效避孕措施。

　　药物相互作用：注意可能的药物相互作用，特别是与P450（CYP）酶的抑制剂和诱导剂。

　　与传统化疗相比，培米替尼具有显著优势。作为一种靶向药物，它能更精确地识别并抑制胆管癌中的特定异常信号，提高治疗效果，同时减少对健康组织的损害。临床试验显示，培米替尼在治疗FGFR基因变异的肝内胆管癌患者中，客观缓解率可达35.5%，疾病控制率高达82%，中位反应持续时间为9.1个月，部分患者反应持续时间甚至超过12个月。

　　然而，培米替尼的长期治疗效果可能受到耐药性的限制。因此，未来研究应聚焦于耐药机制的探索，以及寻找新的联合治疗方法，以进一步提高治疗效果，延长患者生存期。

　　培米替尼作为一种针对FGFR基因变异肝内胆管癌的有效靶向药物，为患者带来了新的治疗选择和生存希望。随着研究的深入和临床应用的拓展，相信其在胆管癌治疗领域将发挥更加重要的作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)具有显著的治疗效果和相对较好的安全性

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