依维替尼（Ivosidenib），一种针对特定类型白血病的靶向性抗癌药物，在临床治疗中展现了显著的效果。它通过抑制异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）基因突变产生的异常蛋白质，干扰肿瘤细胞的生长和分裂，为急性髓系白血病（AML）和胆管癌患者提供了新的治疗希望。

　　IDH1是一个编码蛋白质的基因，参与细胞内的能量代谢和调控。当IDH1基因发生突变时，它会产生一种异常酶活性，导致乙酰辅酶A转化为2-羟基戊二酸（2-HG）。2-HG的过量积累会干扰细胞的正常功能，从而促进肿瘤细胞的生长和进展。依维替尼通过特殊的机制抑制了IDH1基因突变对2-HG生成的影响，选择性地结合并抑制IDH1突变型酶活性，从而减少2-HG的产生。这一作用机制恢复了细胞正常的代谢途径，抑制了肿瘤的生长和扩散。

　　依维替尼主要适用于两类患者：一类是携带IDH1基因突变的急性髓系白血病患者，特别是那些复发或难治性患者，以及对传统化学疗法不耐受或治疗无效的患者；另一类是已接受过其他治疗且肿瘤具有IDH1突变的胆管癌患者。临床试验显示，依维替尼在治疗这些特定类型癌症方面具有显著疗效，能够延长患者的无进展生存期，并提高治疗反应率。

　　依维替尼的推荐剂量是每天口服一次，每次500毫克，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。它可与食物一同服用，但应避免与高脂食物一起服用，因为这会导致药物浓度增加。药片应整片吞服，不应劈开或压碎。为了确保剂量的一致性，患者应在每天的同一时间服药。如果服药后呕吐，不应补服，而是在第二天按原计划服药。如果漏服或未在规定时间服药，应尽快补服，但要在原定下一次服药前至少12个小时，且两次服药间隔不能少于12小时。

　　临床试验数据支持依维替尼在治疗特定类型白血病和胆管癌中的有效性。例如，在AGILE III期临床试验中，依维替尼联合阿扎胞苷在新诊断的IDH1突变AML患者中取得了显著成效，显著延长了患者的生存期并提高了生活质量。此外，依维替尼还改善了部分患者的输血依赖状况，减少了输血需求。

　　依维替尼作为一种新型的靶向抗癌药物，在治疗特定类型的白血病和胆管癌方面具有显著的优势和潜力。随着对IDH1突变机制研究的深入和临床应用的不断拓展，依维替尼有望在更多类型的血液肿瘤和实体瘤治疗中发挥重要作用，为更多患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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