米哚妥林，商品名Rydapt，其化学名为Midostaurin，是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，该药物在治疗急性髓系白血病（AML）和系统性肥大细胞增多症（SM）方面展现出了显著的疗效，为这些疾病的患者提供了新的治疗选择。

　　药品与疾病

　　米哚妥林主要针对的是存在FLT3突变的急性髓系白血病（AML）成人患者，以及患有侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、系统性肥大细胞增多症伴相关血液肿瘤（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）的成人患者。FLT3是急性髓系白血病中常见的基因突变之一，其突变导致骨髓细胞异常增殖，进而引发白血病。而米哚妥林能够抑制FLT3的活性，阻止FLT3受体的信号传导，从而控制和缓解由FLT3突变导致的骨髓细胞异常增殖。

　　临床试验

　　在针对伴有FLT3突变的AML患者的临床试验中，米哚妥林表现出了令人瞩目的疗效。一项前瞻性、国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验（CALGB10603/RATIFY）的结果显示，与安慰剂组相比，米哚妥林能够显著延长患者的总生存期（OS）和无事件生存期（EFS）。此外，米哚妥林还能降低患者的累积复发率（CIR），尤其在未接受移植的患者中，其降低复发的效果更为显著。

　　对于系统性肥大细胞增多症（SM）的患者，米哚妥林也展现出了良好的疗效。在一项单臂开放标签研究中，患者接受米哚妥林100毫克口服每日两次的治疗，结果显示，对于侵袭性肥大细胞增多症（ASM）的完全缓解（CR）加不完全缓解（ICR）的比率为38%，对于伴有血液肿瘤的肥大细胞增多症（SM-AHN）的比率为16%。

　　不良反应

　　尽管米哚妥林在治疗AML和SM方面展现出了显著的疗效，但患者在使用过程中也可能会遇到一些不良反应。在临床试验中，至少20%的患者经历了包括发热性中性粒细胞减少症、恶心、粘膜炎、呕吐、头痛、瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、器械相关感染、高血糖症和上呼吸道感染在内的常见不良反应。其中，发热性中性粒细胞减少症是两组中最常见的严重不良反应。

　　对于AML患者，常见副作用还包括低血球计数（白细胞、红细胞和血小板减少），这可能会增加感染、贫血和/或出血的风险。此外，还可能出现腹泻、手、脚、脚踝肿胀（浮肿）、疲倦、高血糖、口腔内发红、疼痛或溃疡（粘膜炎）、肌肉疼痛或骨骼疼痛等症状。

　　对于SM患者，常见副作用包括手、脚、脚踝肿胀（浮肿）、头痛、疲倦、恶心和呕吐、腹泻、胃痛、肌肉疼痛或骨骼疼痛等症状。此外，还可能出现肝脏损伤、高尿酸血症、低钠血症、高脂血症等副作用。

　　药品优势

　　米哚妥林作为多靶点酪氨酸激酶抑制剂，其优势在于能够同时抑制多种激酶的活性，包括野生型FLT3、突变型FLT3（ITD-FLT3和TKD-FLT3）、KIT（野生型和D816V突变型）、PDGFR-α/β、VEGFR2等。这使得米哚妥林在治疗AML和SM方面具有更广泛的作用靶点，从而能够更有效地控制和缓解病情。

　　此外，米哚妥林的临床试验结果表明，其能够显著延长患者的生存期，降低复发率，提高患者的生活质量。这些优势使得米哚妥林成为治疗AML和SM的重要药物之一。

　　综上所述，米哚妥林作为一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，在治疗急性髓系白血病（AML）和系统性肥大细胞增多症（SM）方面展现出了显著的疗效和优势。然而，患者在使用过程中也可能会遇到一些不良反应，因此需要在医生的指导下合理使用，并密切监测病情变化。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米哚妥林(RYDAPT/MIDOSTAURIN)可显著延长急性骨髓性白血病患者的生存期

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