普拉替尼（Pralsetinib），商品名为普吉华（GAVRETO），是一种受体酪氨酸激酶RET（Rearranged during Transfection）抑制剂，由中国首个获批上市的选择性RET抑制剂，为晚期或转移性RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）及RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）等患者提供了新的治疗希望。

　　‌一、药理作用‌

　　普拉替尼主要通过抑制RET及其下游分子磷酸化，有效抑制表达RET基因变异的细胞增殖。与已批准的多激酶抑制剂相比，普拉替尼对RET的选择性显著提高，通过抑制原发和继发变异，有望预防临床耐药的发生。普拉替尼的这一作用机制，使得它在治疗RET基因变异的肿瘤中表现出色。

　　‌二、适应症‌

　　1.转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，且这些患者既往接受过含铂化疗。

　　2.需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者。

　　3.需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。

　　‌三、用法用量‌

　　普拉替尼的推荐剂量为400mg，每日一次，空腹状态下口服（服用本品前至少2小时以及服用本品后至少1小时请勿进食）。持续治疗直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。若漏服普拉替尼，应在当天尽快补服，并在第二天重新恢复常规日剂量服药计划。若在服用后发生呕吐，请勿补服额外剂量，但可按计划继续服用下个剂量。

　　‌四、临床试验数据‌

　　在ARROW这项多中心、非随机、开放性、多队列临床研究中，普拉替尼展现出了显著的疗效。研究纳入了接受铂类药物化疗后疾病进展的RET融合阳性的转移性NSCLC患者，以及未经系统治疗的RET融合阳性转移性NSCLC患者。结果显示，在既往接受过铂类药物化疗的RET融合阳性NSCLC患者中，普拉替尼的总缓解率（ORR）为57%，完全缓解和部分缓解的患者比例分别为一定比例。这一数据充分证明了普拉替尼在治疗RET融合阳性NSCLC中的有效性。

　　‌五、不良反应‌

　　普拉替尼在使用过程中可能出现的不良反应包括肌肉骨骼疼痛、便秘、高血压、腹泻、疲劳、水肿、发热和咳嗽等。这些不良反应通常较为轻微，通过适当的医疗管理和支持治疗可以得到有效控制。然而，普拉替尼也可能导致一些严重的不良反应，如间质性肺病/肺炎、高血压危象、肝毒性以及出血性事件等。因此，在使用普拉替尼时，医生需要密切监测患者的身体状况，并及时处理可能出现的不良反应。

　　‌六、注意事项‌

　　1.孕妇及哺乳期妇女禁用普拉替尼。

　　2.在使用普拉替尼期间，患者应避免使用强效CYP3A诱导剂或抑制剂，以免影响药物的代谢和排泄。

　　3.对于出现严重不良反应的患者，医生应及时停药并给予相应的治疗。

　　4.在使用普拉替尼之前，患者应进行全面的身体检查，以评估药物的适用性和安全性。

　　普拉替尼作为一种新型的选择性RET抑制剂，为RET基因变异的肿瘤患者提供了新的治疗选择。通过抑制RET及其下游信号通路，普拉替尼能够有效抑制肿瘤细胞的增殖和扩散，从而延长患者的生存期并提高生活质量。然而，在使用普拉替尼时，医生需要密切关注患者的身体状况和不良反应情况，以确保治疗的安全性和有效性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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