吉列替尼/吉瑞替尼（GILTERITINIB），作为一种新型、高度选择性的口服FLT3抑制剂，在急性髓系白血病（AML）的治疗领域引起了广泛关注。

　　‌一、药品与疾病概述‌

　　急性髓系白血病是一种起源于骨髓造血干细胞的恶性克隆性疾病，其特征是骨髓内原始细胞异常增生并抑制正常造血功能。FLT3基因突变是AML中常见的分子异常之一，约25%-30%的AML患者存在FLT3突变，尤其在复发或难治性AML患者中，这一比例可能更高。FLT3突变导致受体酪氨酸激酶的持续激活，进而引发一系列下游信号通路的过度活化，促进白血病细胞的增殖、存活和耐药性的产生。吉瑞替尼正是针对这一靶点设计的药物，它能够特异性地结合到FLT3突变蛋白上，阻断其酪氨酸激酶活性，从而切断异常的信号传导通路。

　　‌二、临床试验数据‌

　　吉瑞替尼的临床疗效已得到多项临床试验的验证。在一项涉及患有复发性或难治性FLT3突变AML的成年人的3期临床试验中，研究对象以2:1的比例随机分配接受吉列替尼（剂量为每天120mg）或挽救性化疗。研究结果显示，吉列替尼组的中位无进展生存期为2.8个月，显著长于化疗组的0.7个月。在达到完全缓解且血液学完全或部分恢复的患者比例上，吉列替尼组为34.0%，也明显高于化疗组的15.3%。此外，吉列替尼组患者的1年存活率也显著高于化疗组。这些数据清晰地证明了在复发或难治性FLT3突变AML患者中，吉列替尼能够显著延长生存期，并且使更多的患者获得缓解。

　　‌三、不良反应‌

　　尽管吉瑞替尼在临床试验中展现出了显著的疗效，但患者在使用过程中仍需注意潜在的不良反应。最常见的不良反应包括丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高、天冬氨酸氨基转氨酶（AST）升高、贫血、血小板减少症、中性粒细胞减少性发热等。这些不良反应多为轻至中度，且多数患者能够通过调整剂量或对症治疗得到缓解。然而，对于部分严重不良反应，如心电图QT间期延长和可逆性后部脑病综合征等，患者需要立即就医并告知医生。

　　‌四、药品优势‌

　　吉瑞替尼在治疗AML方面具有显著的优势。首先，其高度选择性的FLT3抑制作用使得药物能够更精确地针对FLT3突变细胞，而对正常细胞的影响相对较小。这一特性减少了药物相关的不良反应，提高了患者的耐受性。其次，吉瑞替尼能够显著延长复发或难治性FLT3突变AML患者的生存期，并使更多的患者获得缓解。这一疗效优势为患者提供了更多的治疗选择和希望。此外，吉瑞替尼还具有方便的口服给药方式，提高了患者的用药依从性。

　　值得注意的是，吉瑞替尼在克服FLT3相关耐药性方面也显示出了独特的优势。研究发现，即使在一些对第一代FLT3抑制剂产生耐药性的细胞模型中，吉瑞替尼仍然能够保持较强的抑制活性。这一特性使得吉瑞替尼成为那些因耐药而陷入绝境的患者的新的治疗希望。

　　综上所述，吉列替尼/吉瑞替尼作为一种新型、高度选择性的FLT3抑制剂，在治疗急性髓系白血病方面展现出了显著的疗效和优势。其独特的药理特性、临床试验数据支持以及良好的耐受性，使得吉瑞替尼成为AML患者的重要治疗选择。然而，患者在使用过程中仍需注意潜在的不良反应，并在医生的指导下进行合理的用药管理。随着更多临床数据的积累和研究的深入，吉瑞替尼有望在AML治疗中发挥更大的作用，为患者带来更长久的生存获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 吉瑞替尼 https://www.kangbixing.com/drug/jltn/