骨髓疾病严重威胁着患者的健康，像骨髓纤维化这类骨髓增殖性肿瘤，患者常被贫血、脾肿大、身体乏力等症状折磨，生活质量急剧下降。而菲达替尼的出现，为这些患者带来了新的希望。

　　菲达替尼主要用于治疗中危-2或高危原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化以及原发性血小板增多症后骨髓纤维化。对于伴有JAK2基因突变的真性红细胞增多症和原发性血小板增多症患者，在疾病进展或对其他治疗耐药时，它也有治疗潜力。

　　其治疗原理基于对JAK2激酶的精准作用。在骨髓增殖性肿瘤中，JAK2基因易突变，如常见的JAK2 V617F突变，会使JAK2激酶持续激活，让造血干细胞异常增殖、分化，产生大量异常血细胞。菲达替尼作为强效、选择性JAK2激酶抑制剂，能与异常激活的JAK2激酶紧密结合，抑制其磷酸化活性，阻断下游信号传导，遏制异常血细胞的增殖，助力恢复正常造血功能。

　　菲达替尼采用口服给药，推荐起始剂量为每天400mg，每日一次。不过医生会依据患者年龄、体重、病情及药物耐受性调整剂量，比如老年患者或肝肾功能不全者，起始剂量可能降低。患者需每天固定时间服药，可与食物同服或空腹服用，记得整片吞服，不要碾碎或咀嚼。

　　使用时需留意不良反应，常见的有恶心、呕吐、腹泻、疲劳、贫血等，多为轻至中度，随治疗时间延长部分会减轻或消失。但严重的感染、出血、肝毒性等不良反应需高度警惕，一旦出现要立刻就医，医生会调整剂量或暂停用药并治疗。同时，它与其他药物合用可能相互作用，比如和强效CYP3A4抑制剂合用会增加血药浓度，和强效CYP3A4诱导剂合用会降低血药浓度。所以用药前要告知医生正在用的所有药物。另外，孕妇、哺乳期妇女及儿童不建议使用。

　　菲达替尼凭借独特的治疗机制和良好的治疗效果，在骨髓疾病治疗中发挥着重要作用。随着研究深入和应用推广，它有望帮助更多患者摆脱病痛，重获健康生活。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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