在医学领域,针对特定疾病的创新药物研发一直是科学家们不懈努力的方向。其中,阿西米尼(Asciminib),商品名为Scemblix,作为一种新型的治疗慢性髓性白血病(Chronic Myeloid Leukemia,CML)的药物,备受关注。
一、慢性髓性白血病概述
慢性髓性白血病,又称慢性粒细胞白血病,是一种影响血液及骨髓的恶性肿瘤,是慢性白血病中最常见的类型。其全球年发病率为十万分之一左右,可发生于各年龄层,但最常见于50岁以上的人群中,在成人白血病中约占15~20%。该疾病的特点是产生大量不成熟的白细胞,这些白细胞在骨髓内聚集,抑制骨髓的正常造血,并能通过血液在全身扩散,导致病人出现贫血、容易出血、感染及器官浸润等症状。目前,其病因仍不明确,但医学界认为费城染色体与该病密切相关,患者中大约有90~95%均出现费城染色体。
二、阿西米尼的诞生背景与适应症
阿西米尼于2021年10月在美国获准用于医疗用途,并于2022年8月在欧盟获准。它是一种激酶抑制剂,通过特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋(STAMP),有效抑制BCR-ABL1癌蛋白激酶活性,从而阻止白血病细胞的恶性增殖。这一独特的作用机制使得阿西米尼在治疗耐药性和复发性CML方面表现出显著优势。
阿西米尼主要适用于以下两种情况的成人患者:一是先前接受过两种或多种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗、处于慢性期(CP)的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病(Ph+CML);二是具有T315I突变的CP中的Ph+CML。
三、阿西米尼的用法用量与规格
阿西米尼为红色片剂,有20mg和40mg两种剂量规格,分为盒装与瓶装两个版本,每盒(瓶)60片。其用法用量需根据患者的具体情况进行调整,但一般推荐剂量如下:
1.对于先前接受过两种或多种TKI治疗的Ph+CML-CP患者,推荐剂量为80mg口服,每日一次,或40mg口服,每日两次,间隔约12小时。
2.对于具有T315I突变的Ph+CML-CP患者,推荐剂量为200mg,口服,每日两次,间隔约12小时。
值得注意的是,服用阿西米尼时应在不进食的情况下进行,至少在服药前2小时和服药后1小时内避免进食。如错过服药时间,应根据具体情况跳过该剂量或按计划服用下一剂量。
四、阿西米尼的副作用与注意事项
尽管阿西米尼为CML患者带来了新的治疗希望,但其使用过程中也可能出现一些副作用。最常见的不良反应包括上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、皮疹和腹泻等,发生率超过20%。此外,还可能出现血小板减少、中性粒细胞减少、贫血等骨髓抑制症状,以及胰腺炎、高血压、超敏反应和心血管毒性等不良反应。
因此,在使用阿西米尼期间,患者应密切监测身体状况,并遵循医生的指导进行定期复诊和剂量调整。如出现任何不寻常的不良反应或副作用,应及时告知医生并寻求专业建议。同时,对于孕妇、哺乳期妇女以及具有特定药物相互作用风险的患者,应在使用阿西米尼前进行充分的风险评估和医生咨询。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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