厄达替尼（Erdafitinib，商品名Lucierda/Balversa）是一款针对成纤维细胞生长因子受体（FGFR）突变的靶向治疗药物，尤其在尿路上皮癌的治疗中展现出了显著疗效。

　　厄达替尼属于酪氨酸激酶抑制剂，其主要作用在于选择性抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4的活性。FGFR是一类重要的细胞表面受体，参与调控细胞生长、分化和血管生成等关键生物学过程。在尿路上皮癌等恶性肿瘤中，FGFR的异常激活（如基因突变、扩增或融合）常导致肿瘤细胞的增殖失控。厄达替尼通过阻断FGFR信号传导，有效抑制肿瘤细胞的生长和扩散。

　　厄达替尼的临床疗效在多项研究中得到了验证。在关键性的II期临床试验（NCT02365597）中，针对携带FGFR2或FGFR3基因变异的晚期膀胱癌患者，厄达替尼治疗后的客观缓解率（ORR）高达32.2%，中位无进展生存期（PFS）延长至5.5个月。这一数据显著优于传统化疗方案，为厄达替尼的加速批准奠定了坚实基础。此外，真实世界研究（如JAVELIN项目）进一步证实了厄达替尼的长期生存优势，约有15%的患者在接受治疗后生存期超过2年。

　　厄达替尼的疗效不仅局限于尿路上皮癌，其在胆管癌和胃癌等FGFR高突变癌种中也展现出了初步疗效。例如，在胆管癌患者中，厄达替尼的ORR达到23%；在胃癌患者中，ORR为14%。

　　厄达替尼的推荐起始剂量为每天8毫克，口服一次。根据患者的血磷水平和耐受性，剂量可调整至每天9毫克。在初始剂量治疗后的第14至21天，应评估患者的血磷水平，以决定是否增加剂量。厄达替尼可与食物或不与食物同服，但为确保药物吸收效果，患者应遵循医生的具体建议。

　　尽管厄达替尼疗效显著，但其治疗过程中也可能出现一些副作用。最常见的不良反应包括高磷血症（约80%的患者出现）、恶心、呕吐、腹泻、疲劳、皮疹和视力模糊等。高磷血症可通过低磷饮食和磷酸盐结合剂（如司维拉姆）进行管理。针对眼部毒性，建议使用人工泪液并定期接受眼科检查。对于手足综合征等皮肤反应，可采用分级管理策略进行缓解。

　　厄达替尼在特殊人群中的使用需谨慎。孕妇和哺乳期妇女应避免使用此药，以免对胎儿或婴儿造成伤害。儿科患者的使用安全性尚未得到证实，因此不推荐使用。老年患者在使用时也需特别谨慎，并在医生的指导下进行剂量调整。

　　厄达替尼是CYP3A4的底物，与CYP3A强诱导剂（如利福平、利福喷丁等）合用时可能会降低其暴露量，从而影响疗效。因此，在使用厄达替尼期间，应避免同时使用这些药物。

　　自2019年获得美国FDA加速批准以来，厄达替尼已在全球范围内超过40个国家或地区获得批准，累计惠及数万名患者。在真实世界应用中，厄达替尼不仅展现了其卓越的抗肿瘤疗效，还通过与PD-1抑制剂等免疫疗法的联合使用，进一步提升了治疗效果。例如，与帕博利珠单抗联合使用时，可将尿路上皮癌的ORR提升至54%。

　　此外，随着液态活检技术的不断发展，基于ctDNA的FGFR突变动态监测技术能够提前预测耐药性的发生，从而指导治疗方案的调整。这一技术的应用将进一步优化厄达替尼的临床使用策略，为患者提供更加个性化的治疗方案。

　　未来，针对厄达替尼的耐药机制研究和新一代FGFR抑制剂的研发将成为热点方向。通过不断探索和创新，有望为更多患者带来生命的希望之光。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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