维莫德吉(Vismodegib),商品名Erivedge,是一种口服的小分子药物,属于Hedgehog信号通路抑制剂。它在治疗基底细胞癌(BCC)方面展现出了显著的疗效,为患者提供了新的治疗选择。
维莫德吉是首个被批准用于治疗晚期或转移性基底细胞癌的药物,也是Hedgehog信号通路抑制剂中的佼佼者。它通过抑制SMO(Smoothened)受体,从而阻断Hedgehog信号通路的传导,进而抑制肿瘤细胞的生长和增殖。维莫德吉的口服给药方式使其具有良好的患者依从性和便利性。
Hedgehog信号通路在胚胎发育和成年组织稳态中发挥着重要作用,但在某些肿瘤中,该通路会被异常激活,推动肿瘤的生长和扩散。维莫德吉的主要作用机制是抑制SMO受体的活性,从而阻断Hedgehog信号通路的下游效应。这导致肿瘤细胞增殖受到抑制,并可能诱导细胞凋亡。
维莫德吉主要用于治疗晚期或转移性基底细胞癌,这些患者通常对传统疗法反应不佳或无法耐受。一项关键的临床试验(ERIVANCE BCC研究)显示,维莫德吉治疗晚期BCC患者的总缓解率(ORR)达到48.5%,其中完全缓解(CR)率为3.5%,部分缓解(PR)率为45.0%。此外,中位无进展生存期(PFS)为9.5个月,中位总生存期(OS)尚未达到,但数据显示出明显的生存获益。
一项针对晚期BCC患者的真实世界研究显示,维莫德吉的总缓解率与临床试验结果相符,且患者的生活质量得到了显著改善。此外,研究还发现,维莫德吉在治疗过程中能够维持较长的疾病稳定期,减少患者的肿瘤负担。
副作用与管理措施
常见的副作用包括肌肉痉挛、脱发、味觉改变、体重减轻、疲乏和恶心等。为了管理这些副作用,医生通常会采取以下措施:
1.剂量调整:根据患者的耐受性和副作用的严重程度,医生可能会适当调整维莫德吉的剂量。
2.对症治疗:针对特定的副作用,如肌肉痉挛和恶心,医生可能会开具相应的药物进行对症治疗。
3.定期监测:在治疗期间,患者需要定期进行血液检查、心电图和影像学检查等,以监测药物的疗效和安全性。
4.生活方式调整:建议患者保持健康的生活方式,包括均衡饮食、适量运动和充足休息,以减轻副作用的影响。
维莫德吉作为首个Hedgehog信号通路抑制剂,在治疗晚期或转移性基底细胞癌方面展现出了显著的疗效和安全性。它通过抑制SMO受体,阻断Hedgehog信号通路的传导,从而抑制肿瘤细胞的生长和增殖。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:维莫德吉(VISMODEGIB/ERIVEDGE)显著缩小基底细胞癌患者的肿瘤体积甚至部分患者肿瘤完全消失