沃拉西德尼（Voranigo/vorasidenib），作为一种创新的口服靶向治疗药物，为2级胶质瘤患者提供了新的治疗选择。这款药物取得了显著的临床成果，为胶质瘤的治疗带来了新的曙光。

　　沃拉西德尼是一种具脑渗透性与选择性的口服异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）和异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）双重抑制剂。IDH是人体内参与细胞能量代谢的限速酶，而IDH1和IDH2在正常细胞代谢过程中催化异柠檬酸氧化脱羧生成α-酮戊二酸（α-KG）。然而，在IDH突变型胶质瘤中，突变的IDH1/2（IDH1/2m）会将α-KG还原为副代谢物2-羟基戊二酸（2-HG），这种物质在结构上与α-KG相似，是α-KG的弱竞争性抑制剂。高浓度的2-HG会抑制多个α-KG依赖的双加氧酶（包括DNA去甲基化酶TET），使细胞DNA处于高甲基化状态，从而促进肿瘤的发生、进展和表观遗传失调。沃拉西德尼通过抑制突变的IDH1和IDH2蛋白的活性，降低突变酶的活性，从而帮助控制疾病进展。

　　沃拉西德尼的疗效在关键性3期INDIGO临床试验中得到了充分验证。这项研究针对的是患有IDH突变的残留或复发2级胶质瘤患者，他们之前已经接受过手术治疗。试验共招募了331名患者，他们被随机分为两组：一组每日口服40毫克的沃拉西德尼，另一组则接受安慰剂治疗，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。研究的主要疗效指标包括无进展生存期（PFS）和下一次干预的时间（TTNI）。

　　试验结果显示，沃拉西德尼显著延长了患者的无进展生存期（PFS）和下次干预时间（TTNI）。与安慰剂组相比，沃拉西德尼组患者的中位无进展生存期（PFS）为27.7个月，而安慰剂组仅为11.1个月。此外，沃拉西德尼组患者的中位TTNI尚未达到，而安慰剂组为17.8个月。沃拉西德尼还证明了每六个月肿瘤体积平均减少2.5%，而同期安慰剂组患者的肿瘤体积平均增加13.9%。这些数据充分表明了沃拉西德尼在2级IDH突变型神经胶质瘤治疗中的显著疗效。

　　除了显著的疗效外，沃拉西德尼在临床试验中还表现出良好的安全性。最常见的不良反应包括疲劳、头痛、肌肉骨骼疼痛、腹泻、恶心和癫痫发作等。这些不良反应多为轻度至中度，且大多数患者能够耐受。然而，在使用过程中仍需密切监测患者的健康状况，并根据患者的具体情况调整治疗方案。

　　沃拉西德尼的批准上市为2级IDH突变型神经胶质瘤患者提供了新的治疗选择。这款创新药物的出现不仅显著延长了患者的生存期，还有效控制了肿瘤体积的增长，并保持了患者的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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