脑部肿瘤严重威胁人类健康，给患者及其家庭带来极大痛苦。胶质瘤是最常见的原发性脑肿瘤，其中胶质母细胞瘤恶性程度极高，患者预后较差，5年生存率极低。这类肿瘤生长迅速，侵袭性强，常侵犯周围脑组织，传统治疗手段如手术切除、放疗和化疗效果有限，极易复发，急需更有效的治疗方法。

　　沃拉西德尼（Voranigo/vorasidenib）是一种具有独特作用机制的双IDH1/2抑制剂。许多胶质瘤患者存在异柠檬酸脱氢酶（IDH）1或2基因突变，该突变会导致肿瘤细胞内产生异常代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）。2-HG大量积累，改变细胞代谢微环境，促进肿瘤细胞增殖、抑制细胞分化，并影响肿瘤免疫微环境，从而助力肿瘤的生长与发展。

　　沃拉西德尼能够精准抑制突变的IDH1和IDH2酶活性，减少2-HG生成，逆转肿瘤细胞的异常代谢状态。通过这种方式，它不仅直接抑制肿瘤细胞的生长，还能重塑肿瘤微环境，使其不利于肿瘤细胞生存，同时增强机体免疫系统对肿瘤细胞的识别和攻击能力，从多维度对肿瘤发起攻击。

　　临床研究数据显示，沃拉西德尼在治疗携带IDH1/2突变的胶质瘤患者中展现出令人鼓舞的疗效。在相关临床试验中，部分患者在接受沃拉西德尼治疗后，肿瘤生长速度明显放缓，无进展生存期显著延长。与传统治疗手段相比，使用沃拉西德尼治疗的患者疾病控制率更高，一些患者甚至出现肿瘤缩小的情况。

　　例如，在一项针对复发或难治性IDH1/2突变胶质瘤患者的试验中，患者接受沃拉西德尼治疗后，延长了中位无进展生存期。不少患者的生活质量也得到了改善，如头痛、恶心、认知功能障碍等症状有所减轻，能够更好地进行日常活动，这对于脑部肿瘤患者意义重大，意味着他们能在有限的生存期内拥有更高质量的生活。

　　常见的不良反应包括血液学毒性，如贫血、血小板减少等，还可能出现胃肠道不适，如恶心、呕吐、腹泻等。不过，医生会通过定期监测患者的血常规、肝肾功能等指标，及时发现并处理不良反应，必要时调整用药剂量。患者务必严格遵循医嘱按时服药，不可自行增减药量或停药，同时保持定期复查，以便医生根据治疗效果和身体反应及时调整治疗方案。

　　沃拉西德尼为携带IDH1/2突变的脑部肿瘤患者带来了新的治疗希望，随着研究的深入和应用的推广，有望为更多患者改善预后、提高生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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