吉列替尼（Gilteritinib），商品名适加坦（Xospata），作为一种新型、高度选择性的口服FLT3抑制剂，在白血病患者的临床治疗中展现出了卓越的治疗潜力。

　　吉列替尼主要靶向FLT3（FMS样酪氨酸激酶3）突变，这是一种在急性髓系白血病（AML）患者中常见的基因突变。FLT3突变可导致细胞信号传导异常，进而促进肿瘤细胞的增殖和存活。吉列替尼通过抑制FLT3突变亚型（包括ITD和TKD）的活性，阻断FLT3受体信号传导，减少白血病细胞的数量，并促进健康血细胞的发育。此外，吉列替尼还具有抑制酪氨酸激酶AXL活性的作用，该激酶与FLT3抑制剂耐药相关，从而增强了其治疗潜力。

　　白血病是一类起源于造血干细胞的恶性克隆性疾病，因白血病细胞增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他非造血组织和器官，同时抑制正常造血功能。急性髓系白血病（AML）是白血病的一种主要类型，具有发病急、进展快、预后差的特点。FLT3突变在AML患者中较为常见，与疾病的预后不良密切相关。

　　一项名为ADMIRAL的III期临床试验纳入了246例复发/难治性FLT3突变AML患者，评估了吉列替尼单药治疗的效果。研究结果显示，吉列替尼组患者的中位总生存期（OS）显著长于化疗组患者（9.3个月vs.5.6个月），且死亡风险比（HR）为0.64（95%CI：0.49-0.83）。此外，吉列替尼组患者的完全缓解率（CR/CRh）也高于化疗组（21%vs.5%）。这些数据显示，吉列替尼在治疗复发/难治性FLT3突变AML患者中具有显著的疗效优势。

　　另一项研究纳入了625名患者，其中吉列替尼组患者的中位总生存期同样明显长于化疗组患者，且在多个亚组分析中，吉列替尼组患者的生存期均长于化疗组。这些结果进一步证实了吉列替尼在治疗AML中的卓越疗效。

　　吉列替尼在治疗过程中可能伴随一系列副作用，但大多数副作用是可控的。常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻、疲劳和发热等。严重的副作用如分化综合征、可逆性后部脑病综合征（PRES）和QT间期延长等均需密切关注，并及时调整治疗方案。

　　在安全性方面，吉列替尼的推荐起始剂量为120mg/天，每日一次口服。如漏服，应在发现后尽快补服，并在下次计划服药时间前至少12小时完成补服，切忌在12小时内重复给药。对于出现严重不良反应的患者，应中断治疗并评估是否需要降低剂量或永久停药。

　　吉列替尼作为一种新型、高度选择性的FLT3抑制剂，在治疗白血病方面展现出了卓越的治疗潜力。其通过抑制FLT3突变亚型的活性，阻断细胞信号传导，减少白血病细胞数量，并促进健康血细胞的发育，多项临床试验数据证实了吉列替尼在治疗复发/难治性FLT3突变AML患者中的显著疗效和安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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