在一项涉及101名非霍奇金淋巴瘤的患者的试验中,axicabtagene ciloleucel(Yescarta)的完全缓解率达到了51%。基于此,美国FDA批准了这款CAR-T细胞产品上市,用于治疗淋巴瘤。此外,69名患者在接受另一种抗CD19 CAR-T疗法——诺华的Tisagenlecleucel(Kymriah,2017年8月已获批治疗白血病)治疗后,22名(32%)患者经历了完全缓解。与此同时,Juno Therapeutics的抗CD19 CAR-T细胞产品也在开发中。
CAR-T治疗以及辅助费用:当然,在这里必须要强调的是,包括Gilead/Kite和诺华的两种已获批上市的CAR-T治疗方法,除了表现出显着的有效性之外,还存在严重副作用的警告。且治疗费用均需花费约40万美元(其中Yescarta 37.3万美元,Kymriah 47.5万美元)。辅助费用包括初始白细胞分离术和由频繁的治疗并发症所引发的住院需求,以及患者可能需要服用的托珠单抗(tocilizumab,每剂量2500美元,最多4个剂量)。估计每名患者平均要支付的辅助费用达到33000美元。
目前,CAR-T已经在许多癌症的治疗方面开辟了新的领域,在之前几乎没有治疗选择的患者中显示出了显着的有效性,但是这种新疗法的治疗费用是之前批准的任何癌症治疗费用的数倍。基于小规模,不受控的研究,该疗法的快速批准上市也反应了其前景无限,但并不是灵丹妙药。
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