药物治疗血小板减少症（CIT）的疗效评估指标主要包括：降低血小板输注；提升血小板最低值，缩短血小板减少持续的时间；减少化疗减量与延迟；提高肿瘤治愈率。1) 降低血小板（PLT）输注。国内关于重组人血小板生成素（rhTPO）的Ⅱ/Ⅲ期多中心临床试验汇总分析结果表明，实体肿瘤患者化疗后给予rhTPO可减少血小板输注比例、输注例次和输注量。
一篇用药经验报道显示，罗米司亭治疗后，约18%的患者接受了血小板输注。艾曲波帕治疗CIT的I期、II期临床研究未提供血小板输注方面的评估数据。2) 提升血小板最低值，缩短血小板减少的持续时间。艾曲波帕的I/II期临床研究显示，艾曲波帕组较安慰剂组显著提高血小板最低值、缩短血小板减少的持续时间。罗米司亭的用药经验报道中未显示其血小板最低值的数据和血小板减少持续时间的数据。
3）减少化疗减量与延迟。一项艾曲波帕（Eltrombopag）I期临床试验结果表明，对接受吉西他滨治疗的实体肿瘤患者,艾曲波帕较之于安慰剂对照组，可减少出现化疗延迟和化疗剂量减少者的比例（14% vs.50%）。4) 提高肿瘤治愈率上世纪末已开始探索促血小板生成药物治疗CIT对肿瘤预后的影响。一项研究共入组41例非霍奇金淋巴瘤，随机分入安慰剂组或PEG-rHuMGDF治疗组，中位随访8.5年。结果显示，治疗组总生存率59%，安慰剂组31% 。
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