Azacitidine (阿扎胞苷)治疗骨髓增生异常综合征（MDS）在前几个疗程中通常会加重血小板减少。SUPPORT是一项随机性、双盲安慰剂对照的III期临床试验，旨在探讨阿扎胞苷联合Eltrombopag（艾曲波帕）治疗MDS时对血小板的支持作用。患者按照1:1被随机分配至艾曲波帕组或安慰剂组，同时联合阿扎胞苷治疗。艾曲波帕或安慰剂起始剂量为200 mg/d （东亚患者：100 mg/d），最多300 mg/d （东亚患者：150 mg/d）；阿扎胞苷（75 mg/ m2sc1天1次，连续7天， 28天为一个疗程）。
该研究最终入组356例患者（艾曲波帕组179例，安慰剂组177例），艾曲波帕组2例患者未接受治疗。两组患者基线均衡。中期分析结果显示，艾曲波帕组血小板输注的患者比例较安慰剂组少（16％ vs 40％），超过预定的无效阈值P> 0.9，这是IDMC终止该实验的主要原因。最终分析及次要疗效终点分析结果与中期分析结果一致。艾曲波帕组血小板输注的患者比例较安慰剂组少。在总生存率方面，108例死亡患者中艾曲波帕组57例（57/177，32%），安慰剂组51例（51/177，29%）。两组总死亡率没有显著差异，但艾曲波帕组具有更明显的疾病进展和AML转化趋势。
该研究表明：（1）艾曲波帕与阿扎胞苷组合方案对中高危血小板减少的MDS患者的收益不如安慰剂/阿扎胞苷；（2）这项研究的结果没有表明艾曲波帕与阿扎胞苷联合在中/高危MDS患者的治疗中发挥作用。对比艾曲波帕单药临床及临床前结果：低高危的MDS患者具有较好的安全性并对血小板有一定的恢复作用并且表现抑制恶性髓样祖细胞增殖，SUPPORT研究的结果出人意料。为此，一个可能的假设是艾曲波帕具有可能抑制阿扎胞苷的作用。这个猜想需要进一步求证。
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