最新恩曲替尼(entrectinib)的I / II期研究显示，所有携带神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK），ROS1或间变性淋巴瘤激酶（ALK）融合的儿童肿瘤类型对治疗的响应率高达100%(完全缓解和部分缓解）。包括难治的中枢神经系统中的肿瘤！这个数字是史无前例的，相信给儿童肿瘤患者打开了一扇全新的希望之门。

　　
　　长期以来，儿童肿瘤的靶向癌症药物的研究远远少于成人。虽然这项数据是早期研究，入组的患者也不够多，需要进行更多的研究，但对于儿童肿瘤患者来说，这是一个全新的充满希望的治疗方式，因为这种治疗基于肿瘤遗传而非肿瘤类型或位置。那么究竟哪些儿童肿瘤患者适合呢？我们一起来看下这项研究公布的信息。
　　
　　试验信息：这项研究的代号是STARTRK-NG，是一项Ⅰ/Ⅱ期的早期研究旨在评估最佳剂量，共入组29名患者，年龄在4.9个月至20岁，平均年龄7岁，患有罕见的中枢神经系统肿瘤，神经母细胞瘤或其他实体肿瘤，大多数脑肿瘤患者进行过手术切除肿瘤，然后进行放射治疗。最终，12名符合条件的患者接受评估，这些患者通过基因检测证实携带NTRK1 / 2/3，ROS1和ALK基因融合。
　　
　　实验结果：12名患者全部对entrectinib有客观反应（肿瘤缩小或消失），也就是说有效率达到了100%！中位（平均）治疗持续时间为281天。中位反应时间为57天。
　　
　　给大家科普一下数据里的一些专业术语：完全反应的意思是所有病灶消失和神经系统的改善或稳定性。部分反应是实体瘤病灶减少30％或更多，脑肿瘤和神经系统稳定性病灶减少50％或更多。
　　
　　我们来看下12名患者详细的数据：中枢神经系统肿瘤：在可评估5例患者中，均有客观反应 -其中 一例有完全反应（具有ETV6-NTRK3基因融合），另外四例有部分反应（TPR-NTRK1，EEF1G-ROS1，EML1-NTRK2，GOPC-ROS1基因融合）。颅外肿瘤：6例颅外肿瘤患者（脑外实体肿瘤：三例炎性肌纤维母细胞瘤，两例婴儿纤维肉瘤和一例黑素瘤）均有客观反应 - 其中1例患者有完全反应（DCTN1-ALK融合），5例有部分反应（TFG1-ROS1，EML4-NTRK3，KIF5B-ALK，两个ETV6-NTRK3融合）。神经母细胞瘤：一名患者有完全反应（ALK F1174L突变）。
　　
　　推荐剂量：儿童使用entrectinib的推荐剂量为每天一次550 mg / m 2
　　
　　安全性：恩曲替尼耐受性良好。剂量限制性毒性是肌酐升高，味觉障碍，疲劳和肺水肿。另外，和其他药物不同的是体重增加是另一个值得注意的不良事件。
　　
　　这些早期研究结果表明，Entrectinib对那些具有特异性基因融合的人来说具有很大的希望。另外一款针对NTRK融合,并且也对儿童肿瘤效果非常惊人的”治愈系“抗癌药LOXO-101已经上市，34名在试验中有NTRK突变的儿童中有94％对该药有反应，其中12名患者的肿瘤完全消失。重磅新数据。针对17种肿瘤的传奇抗癌药LOXO-101公布新数据，这次有效率高达93%。
　　
　　广谱抗癌新星恩曲替尼，有望今年上市。Entrectinib（RXDX-101）是一种选择性的、可口服的、有中枢神经系统活性的酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗携带NTRK1/2/3（编码TRKA/TRKB/TRKC）、ROS1和ALK基因融合突变的局部晚期或转移性实体肿瘤。
　　
　　该药可通过血脑屏障，是临床上唯一一种被证明针对原发性和转移性脑疾病具有疗效的TRK抑制剂，并且没有不良的脱靶活性（off-target activity，未达到预先设定的目标）；可以阻断ROS1和NTRK激酶活性，并可能导致ROS1或NTRK基因融合的癌细胞死亡。2017年5月，Entrectinib于被FDA授予突破性治疗指定（BTD），用于治疗成人和儿科患者的NTRK融合阳性，局部晚期或转移性实体肿瘤，这些患者在既往治疗后进展或无可接受的标准治疗。
　　
　　2019年2月19日，FDA接受广谱抗癌药entrectinib（恩曲替尼，RXDX-101)的新药申请（NDA），并授予该药治疗患有神经营养性原肌球蛋白受体激酶（NTRK）融合阳性，局部晚期或转移性实体肿瘤的成人和儿童患者的优先审查（FDA对确定有可能在严重疾病的治疗，预防或诊断方面提供重大改进的药物给予优先审查）。其中包括先前的治疗后进展或在没有可接受的标准治疗的转移性ROS1阳性（融合）非小细胞肺癌（NSCLC）患者的初始治疗。对这个药物不了解的患者可以详情点击：横跨十大癌症，广谱抗癌新星Entrectinib（RXDX-101)获FDA优先审批。
　　
　　最后宣布重大好消息，美国食品和药物管理局目前正在审查恩曲替尼的新药申请，以治疗选择的NTRK融合阳性局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者，以及转移性ROS1患者 - 阳性非小细胞肺癌。FDA将在2019年8月18日之前做出决定，一旦通过，将正式上市造福广大的癌症患者。
　　
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