马来酸吡咯替尼，是我国自主研发的一种不可逆性人表皮生长因子受体2（HER2）、表皮生长因子受体（EGFR）双靶点的酪氨酸激酶抑制剂，其作用机理为与细胞内HER2和EGFR激酶区的三磷酸腺苷（ATP）结合位点共价结合，阻止肿瘤细胞内HER2和EGFR的同质和异质二聚体形成，抑制其自身的磷酸化，阻断下游信号通路的激活，从而抑制肿瘤细胞生长。2011年4月，吡咯替尼首次申请临床；2012年9月，中国临床I期研究正式启动；2015年6月，中国临床II期研究启动；2017年9月，获得优先评审；2018年8月14日，正式获得国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准。从临床到上市，吡咯替尼仅仅花了7年（通常需要10-20年）。

　　

　　吡咯替尼的适应症：马来酸吡咯替尼片(艾瑞妮)适用于治疗表皮生长因子受体2（HER2）阳性、既往未接受或接受过曲妥珠单抗的复发或转移性乳腺癌患者。
　　
　　吡咯替尼的优势：吡咯替尼有独特的作用机制，它是一个针对HER1、HER2和HER4的不可逆小分子酪氨酸激酶抑制剂，而且是中国原研1.1类抗癌新药；II期研究比较吡咯替尼+卡培他滨与拉帕替尼+卡培他滨的疗效和安全性差异研究，也是对拉帕替尼与+卡培他滨标准二线治疗的直接挑战。结果显示，吡咯替尼+卡培他滨组相比拉帕替尼+卡培他滨组ORR显着提高（78.5% vs 57.1%），PFS显着延长（18.1 vs 7.0个月），疾病死亡风险降低63.7%。
　　
　　吡咯替尼凭借Ⅱ期临床研究的结果即获得上市（非常罕见），在上市7个月后便被写入2019中国临床肿瘤学会(CSCO)乳腺癌诊疗指南，以2A类证据级别被推荐用于晚期HER2阳性乳腺癌的二线治疗。
　　
　　Ⅰ期研究中的单药有效率达到50%，Ⅱ期临床研究推荐剂量是400mg，每日1次，吡咯替尼联合卡培他滨的有效率达78.5%，Ⅰ、II期试验均获临床肿瘤杂志（JCO）刊登（非常罕见）；目前吡咯替尼在非小细胞肺癌等多种其他肿瘤显示良好效果。
　　
　　吡咯替尼的用法用量：吡咯替尼推荐剂量为400mg，每日1次，餐后30分钟内口服，每天同一时间服药。连续服用，每21天为一个周期。如果患者漏服了某一天的吡咯替尼，不需要补服，下一次按计划服用即可。卡培他滨的推荐剂量为1000mg/m2,每日2次口服（早晚各1次，每日总剂量2000mg/m2),在餐后30分钟内服用（早上一次与吡咯替尼同服），连续服用14天休息7天，每21天为一个周期。
　　
　　马来酸吡咯替尼片及卡培他滨常见的副作用为腹泻、手足综合征、恶心、呕吐、食欲不振、口腔黏膜炎、乏力、白细胞下降、血小板下降、转氨酶升高、LVEF下降等。
　　
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