吡咯替尼是由江苏恒瑞医药股份有限公司研发的新一代靶向HER2受体酪氨酸激酶抑制剂，2018年8月13日，国家药品监督管理总局基于其II期临床研究结果批准上市，用于HER2阳性转移性乳腺癌的一线、二线治疗。这也是中国第一个基于II期临床研究结果获批上市的实体肿瘤治疗药物。吡咯替尼是获得科技部“重大新药创制”专项支持的1.1类创新药，在吡咯替尼的II期研究中，相比于对照组拉帕替尼联合卡培他滨方案，吡咯替尼联合卡培他滨将PFS（无疾病进展生存期）从7个月显着提升到18.1个月。基于其优异的疗效获益，国家药品监督管理局有条件批准其上市。

　　

　　吡咯替尼自问世起就备受关注，2017年，吡咯替尼Ib期研究荣登《JCO》（影响因子：24.004），这是迄今为止唯一一项中国研究者在JCO发表的肿瘤新药I期研究结果。文章一经刊出，便得到国际知名乳腺癌专家的关注，加州大学旧金山分校医学中心Hope S. Rugo教授在《JCO》发表评论认为吡咯替尼I期研究对生物标志物的探索指导着HER2阳性乳腺癌未来精准治疗的方向，《柳叶刀·肿瘤学》（Lancet Oncology）杂志也发表了吡咯替尼已在HER2阳性转移性乳腺癌中展现出良好抗肿瘤活性的社评；同年12月，吡咯替尼的II期临床研究被列入2017年美国圣安东尼奥大会（SABCS）年度重大事件回顾；2019年6月，吡咯替尼III期PHENIX研究登顶美国临床肿瘤学会（ASCO）年会的口头报告专场，这是中国自主研发的乳腺癌靶向药物第一次登上ASCO会议；2019年8月，吡咯替尼II期临床研究的结果再次被《JCO》杂志特邀全文发表。
　　
　　这些成果和认可，充分肯定了吡咯替尼的临床价值，也体现了我国药政改革的先进之处。中国医学科学院附属肿瘤医院马飞教授提到：“吡咯替尼是中国创新药物研发路上的一个分水岭，代表了中国创新药物研发、创新药物临床研究、精准医疗转化研究的进步，是十三五期间中国抗肿瘤药物研发的代表”。
　　
　　吡咯替尼的问世，改变了中国抗HER2治疗领域15年来被国外进口药垄断的局面，特别在HER2阳性晚期乳腺癌治疗领域，曲妥珠单抗经治人群后续治疗方案及疗效一直备受专家关注，徐兵河教授在采访中提到：“在国内，既往HER2阳性晚期乳腺癌的二线靶向用药只有拉帕替尼，疗效不尽人意，临床上需要疗效更好和安全性更优的产品，吡咯替尼的出现满足了患者迫切的临床需求，这也是它能获得国家药品监督管理局快速审批的原因之一。”
　　
　　吡咯替尼的II期和III期PHENIX研究，均表现出了远超现有治疗方案的疗效，同时具备可耐受的安全性，2019年《中国临床肿瘤学会乳腺癌诊疗指南》以2A类证据级别推荐用于晚期HER2阳性乳腺癌的二线治疗，取代了原先曲妥珠单抗跨线治疗方案，为晚期HER2阳性乳腺癌患者提供更优的治疗机会。这一中国抗HER2领域的突破也将逐渐改变中国临床实践。
　　
　　得益于国家对新药研发关注与扶持，2015年原国家食品药品监督管理总局启动了药品审评审批制度改革，对临床继续的产品给予优先审评，大大缩短了新药审批时间。吡咯替尼从2011年4月首次申请临床到2018年8月正式获批，历时仅七年，远短于新药研发动辄十多年的平均水准，这无疑是中国药政改革的重大突破与成果。
　　
　　详情请访问 吡咯替尼 https://www.kangbixing.com