一项多中心，开放标签，随机，III期试验一项研究评估了免疫调节三联体治疗反应不佳的多发性骨髓瘤患者中，环磷酰胺，硼替佐米和地塞米松（CVD）进行适应性强化治疗与无强化治疗的效果对比。

　　

　　研究背景：多发性骨髓瘤具有一定克隆异质性，因此可能需要不同作用机制药物才能引起深度反应，改善预后。需根据先前的反应决定给予药物的组合。本研究目的为评估免疫调节三联体治疗反应不佳的多发性骨髓瘤患者中，环磷酰胺，硼替佐米和地塞米松（CVD）进行适应性强化治疗与无强化治疗的效果对比。
　　
　　研究方法：Myeloma XI试验为一项在英国110家国家卫生医院进行的开放标签，随机，III期适应性试验。研究中包含三种潜在随机因素：诱导治疗，强化治疗与维持治疗。本研究聚焦于强化治疗的随机结果。研究中患者年龄在18岁以上，近期确诊为多发性骨髓瘤，已按照方案(环磷酰胺，沙利度胺与地塞米松或环磷酰胺，来那度胺与地塞米松)完成指定的诱导治疗，并出现部分反应或微小反应。强化治疗阶段患者随机分配(1:1)接受环磷酰胺(第1、8、15天口服500mg)，硼替佐米(第1、4、8、11天皮下或静脉输注1.3mg/m2)与地塞米松（第1、2、4、5、8、9、11、12天口服20mg），每个周期21天，最多8个周期的治疗或无治疗。通过诱导治疗，根据对强化治疗的反应对患者进行分层。研究的主要观察指标为无进展生存期与总生存期，自强化治疗随机化开始至数据截止期间进行评估。根据患者治疗意向进行分析，同时根据相关协议进行安全性分析。
　　
　　研究结果：2010年11月15日至2016年7月28日期间，1217例初始诱导治疗后出现部分反应或微小反应的患者中583例（48%）患者参加强化治疗的随机分组。其中289例患者接受CVD治疗，294例患者未接受强化治疗。经过29.7个月(IQR:17.0-43.5)的中位随访后，接受CVD治疗的患者中位无进展生存期为30个月(95％CI:25-36)；未接受CVD治疗的患者中位无进展生存期为20个月(95%CI:15-28)(危险比[HR]:0.6,95％CI:0.48-0.75,p<0.0001)。接受CVD治疗的患者组的3年总生存率为77.3％(95％Cl:71.0-83.5)；未接受CVD治疗的患者组的3年总生存率为78.5％(95%CI:72.3-84.6)(HR:0.98,95％CI:0.67-1.43,p=0.93)。接受CVD治疗的患者中最常见的3级或4级不良事件为血液学事件，包括中性粒细胞减少症(18名患者[7％])，血小板减少症(19名患者[7％])与贫血(8名患者[3％])。接受CVD治疗的患者中未出现与治疗相关的死亡事件。
　　
　　结论：与未进行强化治疗相比，使用CVD进行强化治疗可显着改善对诱导治疗有部分或微小反应的新诊断多发性骨髓瘤患者的无进展生存期，但并未改善患者的总体生存期。该治疗方法安全性可管理，效果显着，应对该方法进行进一步研究。
　　
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