骨肉瘤也叫成骨肉瘤，是较常见的发生在20岁以下的青少年或儿童中的一种恶性骨肿瘤，在小儿骨恶性肿瘤中多见，约为小儿肿瘤的5%。尤文肉瘤（ES）是小圆形细胞低分化的恶性肿瘤，它占所有原发性骨肿瘤的6%～8%，是儿童和青少年最常见的恶性原发性骨肿瘤。尤文肉瘤或骨肉瘤患者恶性程度高，病程短，转移快，采用单纯的手术、放疗、单药化疗，效果均不是特别理想。尤文肉瘤或骨肉瘤患者在诊断后的中位总生存期不到12个月，标准的治疗策略尚未确定。
在几个尤文肉瘤和骨肉瘤的临床前模型中，药物抑制MET信号和异常血管生成已显示出有希望的结果。2020年2月，柳叶刀杂志公布了一项临床研究的最新数据，研究的目的是评估卡博替尼在晚期尤文肉瘤和骨肉瘤患者中的活性。
临床数据：研究人员进行了一项多中心、单臂、两个阶段的Ⅱ期试验，入组患者均为年满12岁、ECOG评分为0~1的患有晚期尤文肉瘤或骨肉瘤的患者。所有患者接受卡博替尼【成人每次60mg，儿童（<16岁）每次40mg/m2，每日一次】治疗，直到疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。
尤文肉瘤患者的主要观察终点是治疗开始后6个月内的最佳客观反应，骨肉瘤患者的主要观察终点是6个月时的客观反应率（ORR）和无进展生存期（PFS）。90例患者(45例为尤文肉瘤，45例为骨肉瘤)被纳入研究。尤文肉瘤患者平均随访31.3个月，骨肉瘤患者平均随访31.1个月。39例尤文肉瘤患者和42例骨肉瘤患者在组织学和影像学检查后可评估疗效。
试验结果表明，在尤文肉瘤患者中，10例(26%)患者在6个月时出现了客观反应(均为部分反应)；在骨肉瘤患者中，5例(12%)患者有客观反应(均为部分反应)，14例(33%)患者在6个月内无疾病进展。
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