2019年美国血液学会（ASH）年会在不久前落下帷幕，作为全球最顶级的血液领域学术盛会，ASH可谓备受关注和极其值得学习。为了快速和全面地向国内传达第61届ASH大会临床研究的重要进展，由广东省抗癌协会血液肿瘤专业委员会主办、中山大学肿瘤防治中心、广东祈福医院共同承办的“第61届美国血液学年会（ASH）会后会”（2019 POST-ASH）于2019年12月21日在广东祈福医院隆重召开。会议期间，《肿瘤了望》采访到南方春富（儿童）血液病研究院的李春富教授，请他详细介绍了ASH会议上的口头发言报告《达沙替尼和伊马替尼治疗儿童Ph阳性急性淋巴细胞白血病的研究》的重点内容及意义，并阐述了造血干细胞移植在儿童白血病治疗中的作用。

　　

　　李春富教授：此次ASH会议上，上海儿童医学中心的沈淑红教授向全世界同行口头报告了《达沙替尼和伊马替尼治疗儿童Ph阳性急性淋巴细胞白血病的研究》结果，我作为课题组的成员之一，在此次POST-ASH会议上向全国同行再次报告了这项研究结果。这是一项开放性的随机对照研究，国内20家较大规模的儿童医疗中心参与，主要是比较达沙替尼和伊马替尼治疗儿童Ph阳性急性淋巴细胞白血病的疗效。
　　
　　结果发现，在无事件生存、4年累积复发风险、总生存率以及脑膜白血病预防等方面，达沙替尼疗效明显优于伊马替尼，同时没有明显增加毒副反应，其中很重要的一点是达沙替尼对中枢神经系统白血病有很好的预防作用。该研究最后的结论是达沙替尼治疗儿童Ph阳性急性淋巴细胞白血病优于伊马替尼。这项研究显示，对于儿童Ph阳性急性淋巴细胞白血病，达沙替尼的总的疗效明显更优，同时非常突出的是能够预防或减少脑膜白血病的发生，因此将来达沙替尼很可能会取代伊马替尼与化疗联合治疗儿童Ph阳性急性淋巴细胞白血病。儿童白血病的流行病学研究很多，各个研究的数据并不完全一致，但比较一致的是儿童急性淋巴细胞白血病更多，急性髓系白血病较少。
　　
　　谈到造血干细胞移植治疗儿童白血病，在急性淋巴细胞白血病中移植应用的空间越来越小，因为CAR-T细胞、靶向治疗等使得90%的患者都能通过非造血干细胞移植方法治愈，但余下的10%患者只有通过移植才可能有更好的生存，正如我刚才介绍的这项研究中，通过达沙替尼联合化疗，无病生存只能达到70%多，还有超过20%的Ph阳性急性淋巴细胞白血病患者需要移植治疗。因此未来的非移植治疗以及移植治疗都需要不断改善，以进一步改善患者生存。我们团队对于Ph阳性急性淋巴细胞白血病，尤其是未获得缓解的患者，也会采用针对CD19或CD20的CAR-T细胞治疗后再进行造血干细胞移植。
　　
　　对于急性髓系白血病，非移植治疗的疗效没有急性淋巴细胞白血病好，无病生存率约在60%～70%之间，所以还有一部分患者需要造血干细胞移植，移植前可以使用针对髓系白血病的CAR-T细胞、靶向药物等治疗使患者达到完全缓解状态，这样移植的效果会更好。
　　
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