临床应用：32名原发性肺高压(PPH)或硬皮病引起的肺动脉高压(SSc/PAH)病人，WH0III期或IV期，随机接受双盲波生坦或者安慰剂治疗。已有的PPH或者SSc/PAH的治疗中加入研究药物(口服血管舒张剂、抗凝剂、利尿剂、心脏糖苷和/或吸氧，但在研究前3个月或研究中不得接受前列腺环素治疗)。病人服用62.5 mg波生坦或者等量的安慰剂，每日2次，共4周，然后在试验剩下时间，给予波生坦125 mg或等量的安慰剂，每日两次。在12周进行主要评估，病人随访至28周。本品治疗同步行距离的明显增加密切相关。主要的疗效参数为6分钟步行距离测试。在12周，波生坦组比基线平均值增加70.1±12.3 m(95%的置信区间[CL]=44.5，95.6)，安慰剂组平均值减少5.8±36.3 m(95%置信区间=-86.6，75.2)。

　　

　　波生坦治疗的效果，步行距离平均值增加为75.9±31.0 m(95%CL=12.5，139.2;t-检验，P=0.0205)。从基线到12周，波生坦组与安慰剂组相比，肺动脉压力(PAP)、心脏指数(CI)、肺血管阻力(PVR)、右心房压力(RAP)和肺毛细管楔压(PCWP)有明显改善。从基线值到12周血液动力学参数的变化数值为平均值±SD，*p＜0.05，**p＜0.001。本品治疗的9个病人(42.8%)，肺高动脉压WH0分期从III期提高到II期。在安慰剂组，1名病人(9.1%)从III期提高到II期，2名病人(18.1%)从III期恶化至IV期。在研究中，接受本品治疗的病人没有功能分期恶化。
　　
　　在该研究中，另外进行了一个临床恶化前分析(终点定义为死亡、肺移植或由于临床恶化退出)。安慰剂组3名病人由于临床恶化退出(不一定是WH0分期改变)，而波生坦组则没有退出病人。在步行试验中测量的最大呼吸困难平均分数表明，与安慰剂组相比，波生坦组有所改善。在波生坦组病人平均分数下降0.19，但在安慰剂组增加1.36。双盲研究中所有波生坦治疗的病人和8名安慰剂治疗的病人都进入开放性扩大研究。经过一年的治疗后，先用波生坦治疗的病人保持其疗效;先用安慰剂的病人，再用波生坦后其运动能力提高。除了波生坦，以下药物都可用于特发性肺纤维化治疗，比如吡非尼酮、三重络氨酸激酶受体抑制剂、依那西普（Etanercept）、干扰素G（IFN-G）、尼达尼布。
　　
　　点评：波生坦是内皮素受体拮抗剂这一家族中最先上市的靶向药物，虽然存在一定机率的肝损伤，但是在定期检测下可以较早发现，及时停药或者加用护肝药物可逆转。由于它上市较早，近几年价格也有所下降，在病情控制稳定的情况下，虽然近年来已有更多靶向药物上市，依然有较多患者选择继续使用。一般认为，病情稳定，无肝功能异常，无不能耐受的副作用时，应尽量沿用已有的治疗方案，切不可不经医嘱随意更换治疗方案，导致病情反复。
　　
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