在慢性中性粒细胞白血病中，集落刺激因子3受体（CSF3R）—T618I是一种复发激活突变，在不典型慢性髓系白血病中程度较小，且导致组成性JAK-STAT信号转导。在慢性中性粒细胞白血病和不典型慢性髓系白血病患者中，不管CSF3R突变状态如何，JAK1 / 2抑制剂鲁索替尼的安全性和有效性怎么样？
针对鲁索替尼接受治疗的44例患者（21例为慢性中性粒细胞白血病和23例为不典型慢性髓系白血病），进行了一项II期研究。主要终点是在6个连续28天周期结束时，先入组的25例患者的血液学总反应率。将反应分为部分缓解或完全缓解。且将应计对象扩大为44例患者，以更好地评估二级终点：包括≥3级的不良事件、脾脏体积、症状评估、反应的遗传相关性和2年生存率。结果，先入组的25例患者的血液学总反应率为32％（部分缓解8例[慢性中性粒细胞白血病7例和不典型慢性髓系白血病1例]）。有反应的患者为35％（部分缓解[慢性中性粒细胞白血病9例，不典型慢性髓系白血病2例]和完全缓解[慢性中性粒细胞白血病4例]），具有致癌性CSF3R突变的患者为50％。与部分缓解组和无反应组相比，6个周期后，完全缓解组CSF3R—T618I的平均绝对等位基因负荷减少最大。最常见的死亡原因是疾病进展。分别在34％和14％的患者中观察到≥3级贫血和血小板减少症。没有观察到与鲁索替尼相关的严重不良事件。
结果表明：鲁索替尼具有良好的耐受性，估计缓解率显示为32％。对诊断为慢性中性粒细胞白血病和/或带有CSF3R—T618I的患者有反应的可能性最大。
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