医学杂志《柳叶刀肿瘤》（The Lancet Oncology）上的帕唑帕尼（商品名Votrient）单药治疗晚期孤立性纤维瘤的有效性和安全性的第二阶段研究该试验的结果（NCT02066285）已由罗维索大学（Universitario Virgen delRocío）的哈维尔·马丁·布罗托（Javier Martin-Broto）等人发表。
这项研究中，渐进孤立性纤维性肿瘤的患者（N = 40名患者）相对于每天一次800毫克Votoriento与疾病进展的或意外的单一疗法的不良事件（AE）的表达施用，直到这是一项单臂 2期研究，验证了客观反应率（ORR）作为主要终点。
作为开始这项研究的背景，孤立性纤维瘤是一种非常罕见的肉瘤类型。另外，孤立性纤维性肿瘤的类型，或显示针对Votoriento电阻化疗可以通过组合呈现出与之前的有效性的临床试验的亚组分析知道的结果。基于上述背景，本研究开始评估Votrient单药治疗晚期孤立性纤维性肿瘤的有效性。
中位随访18个月的研究结果如下：主要终点客观反应率（ORR）为58％（95％置信区间：34％-69％）表明，反应是击穿部分响应率（PR）58％，疾病活性稳定性指数（SD）39 ％，疾病进展率（PD）3％。另一方面，在大多数患者中发现的最常见的不良事件是腹泻53％，不适50％和高血压50％。
从第二阶段研究的结果得出以下结论：
“这是第一个积极验帕唑帕尼Votrient单一疗法对晚期孤立性纤维性肿瘤的价值的临床试验。
该药物治疗耐受性好，具有良好的抗肿瘤功效，表明它可能是该疾病的一线治疗药物。
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