药物艾曲波帕(Eltrombopag)已批准的适应症有哪些？全球第一个口服“造血神药”—艾曲波帕 艾曲波帕是一种促血小板生成素受体激动剂，它通过诱导刺激巨核细胞（特别是骨髓中发现的大细胞）的分化和增值而发挥作用，适用于治疗对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术反应不佳的慢性免疫性血小板减少性紫癜（ITP）患者的血小板减少症。

　　

　　2016年4月，欧盟委员会批准艾曲波帕用于对其它治疗药物耐药的慢性免疫（先天性）血小板减少性紫癜（ITP）儿科患者治疗。此次批准包括艾曲波帕片剂及一种新型口服混悬剂的应用，艾曲波帕口服混悬剂旨在用于不能吞咽片剂的幼儿。
　　
　　此前在2015年8月，美国 FDA 批准一种新型口服混悬剂，这使得艾曲波帕可以扩展用于 1 岁及以上年龄的，对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术没有充分响应的慢性血小板减少性紫癜儿科患者。
　　
　　2012年12月，美国FDA批准艾曲波帕可用于慢性丙型肝炎（CHC）患者血小板减少症的治疗，以便因血小板计数低而预示情况不好的丙肝患者可以启动并维持以干扰素为基础的肝病标准疗法。
　　
　　两项随机双盲对照临床 3 期试验，包含 1,500 多名血小板计数低于 75,000 的丙肝患者。
　　
　　研究结果显示，66% 应用艾曲波帕片联合聚乙二醇干扰素α-2a（派罗欣）和利巴韦林治疗的患者有早期病毒学应答，与聚乙二醇干扰素α-2a（派罗欣），利巴韦林加安慰剂治疗患者 50% 的早期病毒学应答率相比具有统计学差异（P<0.0001）。
　　
　　此外，艾曲波帕片组 23% 的患者有持续病毒学反应，而安慰剂组仅 14% 患者有持续病毒学反应（P=0.0064）。FDA 据此作出批准决定。
　　
　　但是制造商葛兰素史克表示艾曲波帕片不应用于调整丙肝患者血小板计数正常化。它仅适用于因血小板计数低而无法应用干扰素治疗的慢性丙肝患者。
　　
　　此外，艾曲波帕片与直接抗病毒药物联合应用的安全性和有效应尚未得到确定。葛兰素史克表示在两项临床试验中常见的副作用包括贫血，发热，疲劳，以及少数患者有外周性水肿。艾曲波帕片（包装）上有黑框警告可能会导致肝中毒。FDA 提醒，艾曲波帕片联合干扰素和利巴韦林治疗丙肝患者可能会增加肝脏失代偿风险。
　　
　　2014年2 月 3 日，葛兰素史克宣布，FDA 授予艾曲波帕 (Eltrombopag) 突破性治疗药物资格，用于治疗对免疫疗法没有充分响应的严重型再生障碍性贫血 (SAA) 患者的血细胞减少。
　　
　　突破性治疗药物资格是 FDA 最新的计划，旨在加快用于严重或危及生命疾病药物的开发和审评。当年8月，FDA 批准其 Promacta（eltrombopag，艾曲波帕）的补充新药申请，一日 1 次用于对免疫抑制疗法（IST）响应不足的重型再生障碍性贫血（SAA）患者血细胞减少症（cytopenia）的治疗。
　　
　　SAA 是一种罕见疾病，患者的骨髓细胞不能制造足够的新生血细胞。对初始免疫疗法 (IST) 响应不充分的 SAA 患者来说，之前还未有获批可用的治疗药物。那些对初始 IST 响应不充分的患者中，大约 40% 的人将在确诊 5 年内死于感染或出血。
　　
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