Study 1 (NCT#00075218)是一项国际、随机、双盲、安慰剂对照试验，研究对象为既往在格列卫治疗期间病情进展的胃肠道间质瘤（GIST）患者，或对格列卫不耐受的患者。

　　本次试验主要观察终点为肿瘤进展时间（TTP），次要观察终点为无进展生存期（PFS）、客观反应率（ORR）和总生存期（OS）。患者随机分为两组，分别接受舒尼替尼/索坦（每次50mg,每日一次）或安慰剂治疗，直到患者出现疾病进展或因其他原因退出研究。

　　入组患者（舒尼替尼/索坦 VS 安慰剂）的人群特征为：年龄 (< 65岁，69% VS 72%）；性别(男性64% VS 61%)；种族(白人均为88%，亚洲人均为5%，黑人均为4%)；ECOG评分为0（44% VS 46%），ECOG评分为1（55% VS 52%），ECOG评分为2（1% VS 2%)。

　　先前的治疗包括手术(94% VS 93%)和放疗(8% VS 15%)。先前格列卫治疗不耐受的患者分别为4% VS 4%。开始治疗后6个月内进展的患者为17% VS 16%，6个月后进展的患者为78% VS 80%。

　　试验结果表明，两组患者（索坦 VS 安慰剂）的中位TTP为27.3周 VS 6.4周，中位PFS为24.1周 VS 6周。ORR为6.8% VS 0%。两组患者（索坦 VS 安慰剂）的中位OS为72.7周 VS 64.9周。

　　Study 2

　　Study 2是一项开放标签、多中心、单臂、剂量递增研究，研究对象为既往在格列卫治疗期间病情进展的胃肠道间质瘤（GIST）患者，或对格列卫不耐受的患者。

　　55名患者在本研究中接受了推荐的治疗方案(每次50mg,每日一次)。55例患者中有5例(9.1%)出现部分反应(PR)。

　　不良反应

　　舒尼替尼/索坦组最常见的不良反应有：腹泻（40%）、厌食（33%）、皮肤色素减退（30%）、黏膜炎/口腔炎（29%）、无力（22%）、便秘（20%）、高血压（15%）、皮疹（14%）、手足综合征（14%）、关节痛/肢体疼痛（14%）。

　　索坦组最常见的3~4级不良反应有：无力（5%）、腹泻（4%）、高血压（4%）、手足综合征（4%）、黏膜炎/口腔炎（1%）、皮疹（1%）、关节痛/肢体疼痛（1%）、厌食（1%）。

　　索坦组最常见的实验室异常数据有：中性粒细胞异常（53%）、AST/ALT异常（39%）、淋巴细胞异常（38%）、血小板异常（38%）、血红蛋白异常（26%）、脂肪酶异常（25%）、碱性磷酸酶异常（24%）、淀粉酶异常（17%）、总胆红素异常（16%）、肌酐异常（12%）、血钾减少（12%）、LVEF减少（11%）、间接胆红素异常（10%）、血钠升高（10%）。

　　舒尼替尼/索坦组最常见的3~4级实验室异常数据有：脂肪酶异常（10%）、中性粒细胞异常（10%）、淀粉酶异常（5%）、血小板异常（5%）、碱性磷酸酶异常（4%）、血红蛋白异常（3%）、AST/ALT异常（2%）、总胆红素异常（1%）、肌酐异常（1%）、血钾减少（1%）、LVEF减少（1%）。

　　118名患者(46%)因不良反应需要中断给药，72名患者(28%)需要减少剂量。治疗相关不良反应导致永久性停药的患者比例为20%。如患者需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650.

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