关键的III期INVICTUS试验的最高结果显示，新型药物利培替尼与胃肠道间质瘤（GIST）患者的安慰剂相比，改善了无进展生存期（PFS;主要终点）。制药公司这项随机，安慰剂对照，双盲，国际，多中心研究纳入了129例先前接受过治疗的晚期GIST患者，其中至少包括伊马替尼，舒尼替尼和瑞格非尼。患者按2：1随机分组接受150mg瑞比妥尼或安慰剂，每日一次。使用利培替尼的中位PFS为6.3个月（27.6周），安慰剂组为1.0个月（4.1周），导致利培替尼疾病进展或死亡风险降低85％（风险比[HR] = 0.15; P < 0.0001）。

　　利培替尼的总体反应率为9.4％，安慰剂组为0％，尽管这没有统计学意义（P = 0.0504）。利培替尼的中位总生存期为15.1个月，安慰剂组为6.6个月（HR = 0.36; P = 0.0004）。接受利培替尼的42例患者（49％）和接受安慰剂的19例（44％）发生3或4级治疗相关不良事件（AEs）。利培替尼队列中常见的3/4级AE包括贫血（9％; n = 8），腹痛（7％; n = 6）和高血压（7％; n = 6），而安慰剂组患者出现贫血（ 14％; n = 6）。因为一项关键的III期研究结果显示其主要候选药物利培替尼使患有四线及超出胃肠道间质瘤（GIST）的患者的中位数为6.3个月前疾病进展与安慰剂相比一个月。Ripretinib还使疾病进展或死亡的风险降低了85％。

　　GIST的一个标志是KIT突变驱动的疾病性质，KIT突变占初级和次级突变的80％左右。Ripretinib专门设计用于通过抑制KIT和PDGFR-α的广谱突变来改善GIST患者的治疗。

　　接受GIST治疗的大多数患者在一线治疗中接受伊马替尼治疗。但由于KIT基因的二次突变的出现，阻力随着时间的推移而发展。在伊马替尼之后，传统上患者接受了另外两种批准的激酶抑制剂治疗，第二种线路中的舒尼替尼和第三线中的瑞格非尼。根据现有报告的这些药物的疗效和安全性，仍有很大的改善空间。另外Deciphera还报告了其在二线至四线加GIST患者中对利培替尼进行的I期研究的最新数据。到目前为止，二线患者的中位无进展生存期为42周，三线患者为40周，四线患者为30周，四线以上患者为24周。该试验包括178名接受雷帕替尼治疗的GIST患者，每日剂量低于100毫克。该药物通常具有良好的耐受性，最新的不良事件与先前提出的GIST患者的I期数据一致。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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