Blueprint Medicines公司公布其在研新药 阿泊替尼(曾用名BLU-285)针对晚期系统性肥大细胞增多症(SM)的1期临床试验的积极数据：总体缓解率为72%，疾病控制率(DCR)高达100%，且显示出良好耐受性。这种毁灭性的罕见血液病的治疗，很可能因此改变！不仅如此，2017年6月，阿泊替尼便获美国FDA突破性疗法认定，用于治疗具有PDGFRαD842V突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤患者。此前，该药已获得FDA授予的孤儿药资格，用于治疗胃肠道间质瘤和系统性肥大细胞增生症。

　　胃肠道间质瘤是一种较为罕见的肿瘤，它产生于卡哈尔(Cajal)间质细胞或共同的前体细胞，由酪氨酸激酶受体c-KIT (CD117)或血小板源性生长因子受体α多肽(PDGFRα)的突变而导致。胃肠道间质瘤与癌症有所不同，癌是指发生于上皮组织的恶性肿瘤，具有浸润性生长、易复发和多途径转移的特点；而胃肠道间质瘤则是发生于胃肠道间叶组织的肿瘤，其肿瘤组织的侵袭性并不像癌那么强，也很少发生淋巴或血液的转移。但这并不意味着可以掉以轻心。事实上，胃肠道间质瘤是一种“边缘”肿瘤，界于善恶之间，具有良性细胞形态，但容易复发，甚至转变成恶性肿瘤，需要及时治疗。

　　胃肠道间质瘤对放化疗均不敏感，有D842V突变的胃肠道间质瘤患者，往往一开始就耐药，不管是一线的伊马替尼还是二线的舒尼替尼，效果都不太好。手术切除是胃肠道间质肿瘤首选且唯一可能治愈的方法。

　　阿泊替尼是口服的小分子药物，是高效和高选择性的KIT和PDGFRα抑制剂。临床前数据显示，avapritinib在广泛的KIT和PDGFRα突变（包括KIT D816V,PDGFRαD842V和KIT外显子17突变）中有活性。

　　在结缔组织肿瘤学会(CTOS)年会上，阿泊替尼用于治疗GIST最新的一期临床试验结果：

　　阿泊替尼对PDGFRα Exon 18D842V突变型GIST患者疾病控制率是100%，不仅是控制肿瘤不长大甚至肿瘤缩小率都达到100%，中位PFS尚未达到，12个月无进展生存率达到78%。对KIT突变的胃肠道间质瘤患者应用300 - 400mg剂量的阿泊替尼后，肿瘤缩小率达到67%，中位PFS为11.5个月(95% CI:9.3，NE)，6个月无进展生存率达到69%。从临床结果看，阿泊替尼的初步有效性令人震惊，可以说是GIST治疗领域最值得期待的新药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问  阿泊替尼   https://www.kangbixing.com/drug/awptn/