2020年1月9日，FDA批准了阿泊替尼（avapritinib）用于治疗无法切除（无法通过手术切除）或转移性（当癌细胞扩散至身体其他部位）胃肠道间质瘤（GIST）的成年患者。这是一种胃肠道肿瘤类型，最常见于胃或小肠——携带血小板衍生的生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变。此批准包括带有PDGFRAD842V突变的胃肠道间质瘤，这是最常见的外显子18突变。

　　阿泊替尼是一种激酶抑制剂，这意味着它可以阻断一种称为激酶的酶，并有助于阻止癌细胞生长。FDA将阿泊替尼批准给BlueprintMedicinesCorporation,这是一家专注于基因定义癌症、罕见病和癌症免疫治疗的精准治疗公司。“带有PDGFRA外显子18突变的GIST对GIST的标准疗法没有反应。但是，这项批准为患者提供了首个药物，针对这种突变的”，DA肿瘤学卓越中心主任，FDA药物评估和研究中心肿瘤病学办公室代理主任RichardPazdur博士说，“临床试验表明，这种靶向药物的应答率很高，几乎有85％的患者出现肿瘤缩小。”

　　GIST来自在胃肠道壁中发现的专门神经细胞。这些细胞之一的DNA中的一种或多种突变，进而可能导致GIST的发展。这些细胞帮助食物通过肠道运动，并控制各种消化过程。超过一半的GIST从胃开始。其他大多数都从小肠开始，但是GIST可以在胃肠道的任何地方开始。PDGFRA中的激活突变与GIST的发生有关，高达约10％的GIST病例涉及该基因的突变。根据一项临床试验的结果，FDA批准了阿泊替尼,该试验涉及43名带有PDGFRA外显子18突变的GIST患者，包括38名PDGFRAD842V突变的患者。患者每天口服一次阿泊替尼300mg或400mg,直至疾病进展或出现不可接受的毒性。确定推荐剂量为每天一次300mg.该试验测量了有多少患者在治疗期间（全部缓解率）经历了肿瘤的全部或部分萎缩（一定量）。

　　对于携带PDGFRA外显子18突变的患者，总缓解率为84％，其中7％完全缓解，77％部分缓解。对于PDGFRAD842V突变的患者亚组，总缓解率为89％，其中完全缓解为8％，部分缓解为82％。

　　服用阿泊替尼的患者常见的副作用是浮肿（肿胀）、恶心、疲劳/乏力（身体异常虚弱或精力不足）、认知障碍、呕吐、食欲下降、腹泻、发色变化、流泪增加（泪液分泌）、腹痛、便秘、皮疹和头晕。阿泊替尼可能会引起颅内出血（颅骨内部流血），在这种情况下，应减少剂量或停止使用药物。阿泊替尼还可引起中枢神经系统影响，包括认知障碍、头晕、睡眠障碍、情绪障碍、语言障碍和幻觉。如果发生这种情况，则视严重程度而定，应停用阿泊替尼,然后在改善时以相同或减少的剂量恢复使用阿泊替尼或将其永久停用。卫生健康专业人员应建议：孕妇使用阿泊替尼可能会对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。此外，FDA建议医护人员告诉女性生殖能力，以及与女性伴侣生殖能力的男性，在使用阿泊替尼治疗期间以及最终剂量后的六周内，使用有效的避孕方法。

　　该药物是FDA在2020年批准的第一个创新新药：当初步的临床证据表明该药物相对于现有的治疗方法有实质性的改善时，FDA授予了该应用“突破性治疗法”的称号，该名称可加快旨在治疗严重疾病的药物的开发和审查。阿泊替尼还被授予“快速通道”称号，这可以加快对治疗严重疾病和满足未满足的医疗需求的药物的审查。阿泊替尼获得了“孤儿药”称号，该奖项旨在鼓励和鼓励开发罕见病药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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