美国FDA已接受该公司为依维替尼（ivosidenib）递交的补充新药申请（sNDA），作为治疗携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的经治胆管癌患者的潜在疗法，FDA同时授予这一申请优先审评资格，获批在即。

　　在大约20％的肝内胆管癌病例中发现了IDH1突变。尽管当前针对局部疾病的治疗方法包括外科手术，放射治疗和/或其他消融治疗，但尚无FDA批准的IDH1突变疾病患者的全身治疗方法，基于吉西他滨的治疗方案通常用于新诊断或晚期疾病的患者。

　　依维替尼 (AG-120) 是一种具有口服活性的异柠檬酸脱氢酶（IDH1）抑制剂，具有潜在的抗肿瘤活性。在2019年5月，FDA批准了依维替尼用于治疗IDH1突变的急性髓细胞性白血病（AML）的患者。此前，依维替尼已凭借其优异的成绩登顶柳叶刀杂志，此次优先审批是基于国际随机III期ClarIDHy研究结果。

　　研究将187例先前接受过治疗的IDH1突变胆管癌患者以2：1的比例随机分配，给予依维替尼每日500 mg（n = 126）或安慰剂（n = 61）治疗。影像学进展后，允许从安慰剂组到依维替尼的交叉使用。

　　较安慰剂，依维替尼降低了63％的疾病进展或死亡风险。依维替尼和安慰剂的中位PFS分别为2.7个月和1.4个月（ HR,0.37；P <.0001）。依维替尼的6个月和12个月PFS发生率分别为32％和22％，此外，两组患者的疾病控制率分别为53％和28％。

　　使用依维替尼患者的中位OS为10.8个月，而使用安慰剂患者的中位OS为9.7个月（HR,0.69；P = .06）。6个月OS率分别为67％ vs 59％；1年OS率分别为48％ vs 38％。

　　通过EORTC QLQ-C30问卷对与健康相关的生活质量（QoL）进行评估时，发现依维替尼保留了患者的基线身体机能，而安慰剂组的患者在第2周期第1天和第3周期的第1天，身体机能较基线水平有所下降（P = .002）。此外，依维替尼与安慰剂相比在第2周期的第1天改善了患者的疼痛。

　　目前依维替尼已作为IDH1突变型胆管癌二线治疗的一个选择被纳入NCCN指南，而在刚刚结束的2021年中国临床肿瘤学会（CSCO）指南大会上，在胆道肿瘤诊疗指南中，针对IDH1突变患者，也推荐依维替尼（III级专家推荐，1A类证据），我们也期待它能早日获批上市，造福更多患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：依维替尼(TIBSOVO/IVOSIDENIB)基本情况说明

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