2020年4月17日,FDA加速批准Incyte公司Pemazyre(pemigatinib,培米替尼),用于治疗既往接受过治疗的携带成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者,这是FDA批准的首个胆管癌靶向药物。从2020 V2版NCCN指南开始(发布于2020-5-8),即推荐pemigatinib用于治疗FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者。
在多中心,开放标签的2期临床试验中,研究人员着手检查培米替尼在先前治疗过,局部晚期或转移性胆管癌患者中是否存在FGF / FGFR改变的安全性和抗肿瘤活性。要符合入组条件,患者必须年满18周岁,至少经过1次全身性治疗后,具有组织学或细胞学诊断为局部晚期或转移性胆管癌,并已记录有进行性疾病,并且根据RECIST v1.1具有影像学上可测量的疾病标准,以及ECOG绩效状态为0到2,以及其他标准。
对患者进行FGF / FGFR状况的中央预筛查,并根据他们的中央确认结果,将他们分配为3个队列中的1个:具有FGFR2融合或重排的患者,具有其他FGF / FGFR改变的患者和没有FGF / FGFR改变的患者。不论队列分配如何,所有参与者均每天口服一次口服培米替尼,起始剂量为13.5 mg.给予治疗直到放射疾病进展,无法忍受的毒性,撤回同意或医生选择为止。用药剂量可能会中断长达14天,以消除毒性。
该试验的主要终点是每次独立的中央评价得出的获得客观缓解的FGFR2融合或重排患者的比例。该试验的主要次要终点是具有其他FGF / FGFR改变的患者,所有具有FGF / FGFR改变的患者以及没有FGF / FGFR改变以及DOR和疾病控制的患者中具有客观反应的患者所占的比例率,无进展生存期(PFS),总生存期(OS),安全性和药代动力学。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:培美替尼/培米替尼(PEMIGATINIB)对胆管癌有多大的治疗效果呢?
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