2021年4月20日，礼来制药与Incyte医疗联合公布了第二项III期临床试验(BRAVE-AA1)的结果，该试验用于评估2mg和4mg巴瑞克替尼一日一次用于治疗重度斑秃(AA)成人患者的有效性和安全性。在这两项研究性试验中，接受巴瑞克替尼给药的两个剂量组在第36周均达到了毛发再生的主要疗效终点，对比安慰剂组具有显着的统计学意义。斑秃是一种会造成头皮、面部、有时进行性累及身体其他部位斑块状毛发脱落的自身免疫性疾病。 目前尚无美国食品药品监督管理局(FDA)批准的斑秃治疗方法。

　　美国哈佛医学院皮肤科医生、皮肤病学助理教授、BRAVE-AA1临床试验研究者Maryanne Senna博士表示：“对于AA患者而言，现在迫切需要新治疗方案的获批，因为现有的治疗药物和类固醇对许多患者没能提供有意义的病情改善。我很高兴看到巴瑞克替尼的这些重要试验取得了如此积极的结果，为这种疾病提供了急需的潜在突破性疗法。”

　　BRAVE-AA研究项目旨在评估巴瑞克替尼用于重症AA成人患者的有效性和安全性。该项目有两大试验组成： BRAVE-AA1以及BRAVE-AA2.BRAVE-AA1试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的适应性II期/III期试验。基于BRAVE-AA1试验II期阶段第12周的中期结果，巴瑞克替尼2mg和4mg每日一次的给药剂量被选择用于进行III期试验的进一步评估。BRAVE-AA2试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的研究。两项BRAVE临床研究入组了(SALT)评分≥50（头皮脱发面积大于等于50%）、重度斑秃病程在6个月至8年之间的重症AA成人患者。

　　在这两项研究中，在9个月的治疗期间，根据医生的评估，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受巴瑞克替尼2mg和4mg治疗的严重AA患者的头皮毛发再生率明显增加。BRAVE-AA1试验结果显示，在第36周，巴瑞克替尼4mg治疗组有35%(p≤0.001)的患者达到了80%及以上的头皮毛发覆盖率，巴瑞克替尼2mg治疗组的比例为22%(p≤0.001)，而安慰剂组的相应比例为5%,达到了主要终点。BRAVE-AA2试验结果显示，在第36周，巴瑞克替尼4mg治疗组有33%(p≤0.001)的患者达到了80%及以上的头皮毛发覆盖率，巴瑞克替尼2mg治疗组的比例为17%(p≤0.001)，而安慰剂组的相应比例为3%，达到了主要终点。在这两项研究中，对比安慰剂，到第36周时，2mg和4mg组的患者自我报告头皮毛发覆盖率至少为80%的比例明显更高(P≤0.001)。在BRAVE-AA1试验和BRAVE-AA2试验中最为常见的不良事件(TEAEs)包括上呼吸道感染、头痛以及痤疮。试验未报告有死亡或血栓栓塞事件(VTEs)。两项试验中巴瑞克替尼的安全性概况与其已知的类风湿关节炎(RA)和特应性皮炎(AD)的安全性概况保持一致。

　　BRAVE研究项目的详细结果已经在医学大会和同行审议的期刊上发表。基于这些结果，礼来制药计划在2021年下半年向FDA提交补充新药申请(sNDA)，此后也将向全球其他国家监管机构提交申请。此前在2020年一季度，FDA授予了巴瑞克替尼治疗斑秃(AA)突破性疗法认定。礼来制药免疫药物发展副总裁Lotus Mallbris博士表示：“巴瑞克替尼治疗斑秃的3期试验取得积极结果，使我们离为这种严重的自身免疫性疾病患者提供获批的治疗方案又近了一步。我们期待与全球监管机构就BRAVE-AA临床试验项目数据进行讨论，这项重要的潜在治疗手段可能是首个获批用于治疗AA的药物。”

　　巴瑞克替尼是一款口服的JAK抑制剂，由incyte医疗研发并转让至礼来制药。巴瑞克替尼在全球超过70个国家和地区获批用于治疗中重度活动性类风湿关节炎。AA是巴瑞克替尼第二个潜在的皮肤科适应症。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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