普雷西替尼 (blul -667，pralsetinib)的一项新药申请已提交FDA,申请批准其用于治疗晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)和RET融合阳性甲状腺癌患者。普雷西替尼（pralsetinib）在满足RET基因改变的癌症患者的医疗需求方面具有广泛的潜力，即便这些患者的肿瘤有已知的疾病驱动因素，但是他们传统上并没有受益于靶向治疗。
普雷西替尼（pralsetinib），一种RET融合和突变的研究抑制剂，最近在一项1/2期ARROW研究(NCT03037385)中表现出对RET融合阳性MTC（甲状腺髓样癌）患者的希望。
MTC（甲状腺髓样癌）组：未接受治疗的患者，客观缓解率(ORR)可达74%，先前接受治疗的患者，客观缓解率(ORR)达到了60%。RET融合阳性甲状腺癌组：疾病控制率(DCR)为100%。最好的反应是部分反应，91%的患者可达到。一位66岁的分化型甲状腺癌男性患者接受普雷西替尼（pralsetinib）治疗效果良好。他实现了持续18个月的深度且持久的部分反应，并且目标病灶缩小94%。总体而言，普雷西替尼（pralsetinib）在RET融合阳性的甲状腺癌和多种实体肿瘤中均表现出抗肿瘤活性，且患者耐受性良好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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