FDA加速批准普雷西替尼（Gavreto）用于治疗患有晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）（需要系统治疗），或RET融合阳性甲状腺癌（需要系统治疗，且放射性碘难治）的成人患者和12岁及以上儿童患者。该申请的审查是在FDA的实时肿瘤学审查（RTOR）试点计划和评估帮助下进行的，以帮助该机构在FDA目标日期前3个月批准该申请。

　　FDA的批准是基于多中心、非盲、多队列ARROW临床试验（NCT03037385）的疗效数据，该试验旨在评估普雷西替尼治疗肿瘤发生RET基因改变的患者的疗效。盲法独立审查委员会使用RECIST 1.1确定的总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）作为该试验的主要疗效结果。对55例晚期或转移性RET突变型MTC患者进行了疗效评估，这些患者之前接受过卡博替尼（cabozantinib,Cabometyx）或凡德他尼（vandetanib,Caprelsa）治疗。在该组中，患者接受普雷西替尼治疗后的ORR为60%（95%CI,46%-73%），其中79%的患者的缓解持续6个月或更长时间。也对29例没有接受过卡博替尼或凡德他尼治疗的RET突变型MTC患者进行了疗效评估。在该组中，患者接受普雷西替尼治疗后的ORR为66%（95%CI,46%-82%），其中84%的患者的缓解持续6个月或更长时间。最后，对9例放射性碘难治的RET融合阳性甲状腺癌患者进行了疗效评估。ORR为89%（95%CI,52%-100%），所有患者的缓解均持续6个月或更长时间。

　　最常见的不良事件（AE）包括便秘、高血压、疲劳、肌肉骨骼疼痛和腹泻。最常见的3-4级实验室异常是淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、血红蛋白减少、磷酸盐减少、钙减少、钠减少、天冬氨酸转氨酶（AST）升高、丙氨酸转氨酶（ALT）升高、血小板减少和碱性磷酸酶升高。FDA指出，成人和12岁及以上儿童患者的普雷西替尼推荐剂量为每天一次空腹口服400mg,服用前至少2小时和服用后至少1小时不进食。值得注意的是，在加速批准的情况下，申请是基于总缓解率和缓解持续时间。因此，对该适应症的继续批准可能取决于验证性试验中临床益处的验证和描述。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006130650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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